- JDRF on perustamassa joukkoa tyypin 1 diabeteksen parannustutkimuksia ”Huippuyksiköt” ympäri maata, joista ensimmäinen aloitettiin jo Pohjois-Kaliforniassa.
- Kaikkien aikojen suurimmasta lääkekeskeisestä hankinnasta Boston-pohjainen Vertex Pharmaceuticals on hankkinut läheisen diabeteksen kantasolujen biotekniikan käynnistyksen Semma Therapeutics.
- Johns Hopkinsin tutkijat ovat löytäneet salaperäisiä "Hybrid X-soluja", joilla voi olla suuri rooli autoimmuniteetin kehittymisessä ja mahdollisesti laukaista tyypin 1 diabetes.
- Uusi tutkimus osoittaa, että liikaa gluteenia syöminen ensimmäisten 18 elämänkuukauden aikana voi myös olla laukaisu T1D: n kehittymiselle.
Newsflash, Folks: Emme odota diabeteksen parannuskeinoa missään vaiheessa pian. Mutta siellä on omistautuneita tutkijoita, jotka työskentelevät loputtomasti polun tasoittamiseksi, ja he ovat viime aikoina edistyneet mielenkiintoisesti.
Edistyksen joukossa ovat JDRF: n uuden mallin lanseeraus tutkimuskeskukselle, beetasolujen korvaamiseen liittyvä biokäynnistysyritys, jonka juuri osti suuri vakiintunut Pharma-yritys, ja uudet tutkimustulokset esiteltiin suuressa EASD: ssä (European Association for the Study of Diabetes) -konferenssi Espanjassa viime viikolla. Tapahtuma tuotti myös tärkeitä uusia tietoja gluteenin vaikutuksesta tyypin 1 diabetekseen.
Tässä on lyhyt katsaus näihin diabeteksen hoidon aiheisiin, jotka ovat tällä hetkellä otsikoissa:
JDRF lanseeraa ensimmäisen hoitokeskeisen ”huippuyksikön”
JDRF ilmoitti 4. syyskuuta, että se on avannut ensimmäisen T1D-lääketutkimukseen tarkoitetun "huippuyksikön" ja aikoo perustaa lisää jo olemassa oleviin yliopistoihin ja muihin tutkimuskohteisiin ympäri maata ja maailmaa. Ensimmäinen on Stanfordin yliopiston ja San Franciscon Kalifornian yliopiston (UCSF) yhteistyö, joka perustuu heidän yhteiseen työhön immuunijärjestelmän, beeta- ja kantasolujen tutkimuksessa.
Erityisesti siellä olevat tutkijat keskittyvät ”immuunisolujen vuorovaikutukseen insuliinia tuottavien beetasolujen kanssa; luodaan saarekkeita ja immuunisoluja kantasoluista seuraavan sukupolven hoitoja varten; ja kehitetään tapoja siirtää insuliinia tuottavia soluja ihmisille, joilla on T1D, ilman immunosuppressiota. "
Koska insuliinisolujensiirto ei ole laajalti saatavilla useista syistä - mukaan lukien elin- ja solulahjoitusten rajoitukset ja immuunivastetta lisäävät lääkkeet, jotka on otettava jälkeenpäin koko elämän ajan - JDRF: n Pohjois-Kalifornian huippuyksikkö yrittää ratkaista nämä esteet jatkamalla tutkimusta beetasolubiologia ja immunologia.
Uusi nimitys tarkoittaa, että JDRF: n ja Kalifornian tutkijat työskentelevät yhdessä varmistaakseen, että parhaat ihmiset ja tarvittava rahoitus viedään tähän keskukseen. Sama perustelu koskee myös tulevia keskuksia, jotka JDRF avaa, ja riippumatta siitä, mikä niiden erityinen painopiste on.
JDRF puolestaan sanoo, että tämä uusi malli tarjoaa näille huippuyksiköille "vakautta pitkän aikavälin projektien ohjaamiseen sekä joustavuutta olla ketterä uuden tieteen tullessa esiin. Innovatiivinen rahoitusmalli edistää yhteistyötä ja tarjoaa pitkän aikavälin vakautta instituutioille, jotka ovat osoittaneet huippuosaamista T1D-tutkimuksessa. Kutakin rahoitetaan aluksi viiden vuoden ajan. Kolmannen vuoden jälkeinen rahoitus vahvistetaan tarkistuksen ja arvioinnin jälkeen. "
T1D-organisaatio toteaa myös, että nämä keskukset toimivat keskeisenä pilarina JDRF: n laajemmassa lääketutkimusta koskevassa strategiassa, ja niitä sponsoroidaan lahjoittajien avustuksella. Tätä ensimmäistä Pohjois-Kalifornian keskusta varten JDRF hyvittää nämä yksittäiset lahjoittajat: Karen ja Jeff Jordan, Michelle Griffin ja Tom Parker sekä Karen ja Joe Niehaus.
Olemme tietysti uteliaita siitä, miten tämä muuttaa JDRF: n lääketutkimusta ja keskittää paremmin resurssit ja ponnistelut ympäri Yhdysvaltoja ja maailmanlaajuisesti, ja mitä tämä tarkoittaa tutkijoille ja houkutteleville jo työskenteleville näillä alueilla. Aiemmin parannustutkimus näytti ehdottomasti hieman hajanaiselta, ja monet pisteet eivät olleet yhteydessä toisiinsa. Toivottavasti tämä uusi malli eliminoi päällekkäisyydet ja auttaa hioa tutkimusta siellä, missä sillä on eniten merkitystä.
Kaikkien aikojen suurin T1D-parannustutkimuksen hankinta
Myös syyskuun alussa ilmoitettu valtava yritysosto otti otsikot diabeteksen parannustutkimuksen areenalla. Bostonissa toimiva Vertex Pharmaceuticals -yritys, joka on tähän mennessä keskittynyt suurelta osin kystrofibroosiin, osti diabeteksen kantasolujen biotekniikan käynnistyksen Cambridge, MA, joka tunnetaan nimellä Semma Therapeutics. Yrityksen perusti vuonna 2014 korkean profiilin tutkija ja isä tri Douglas Melton, joka on työskennellyt yli vuosikymmenen ajan uusien insuliinia tuottavien solujen luomisessa.
Muistatte, että Melton teki valtavia uutisia jo vuonna 2013, mitä pidettiin suurelta osin läpimurtona, vaikka muutama vuosi myöhemmin hänen tutkimuksensa peruttiin ja kyseenalaistettiin. Hänen käynnistymisensä Semma syntyi vuonna 2015 ja oli mielenkiintoisesti yksi ensimmäisistä rahoitushankkeista JDRF: n T1D-rahastolle (katso viimeaikainen kattavuus) vuonna 2017.
Vertex on nyt hankkinut 950 miljoonaa dollaria hyödyntääkseen Semman tekemän työn. JDRF kuvaa tätä todennäköisesti kaikkien aikojen suurimmaksi T1D-parannuskeskeiseksi tapahtumaksi.
Semman lähestymistapa on ollut kaksisuuntainen:
- Pyrimme luomaan uuden beetasolujen toimitusketjun ihmisperäisistä kantasoluista tavoitteena siirtää nämä uudet solut suoraan maksaan, jossa ne voivat tuottaa insuliinia luonnollisesti säätelemään BG-tasoja.
- Luodaan laite, joka voidaan istuttaa sisäpuolella oleviin uusiin insuliinia tuottaviin soluihin ja suojata niitä immuunijärjestelmän hyökkäyksiltä. (Muita tämän parissa työskenteleviä ovat ViaCyte, Eli Lilly Sigilon Therapueticsin kanssa ja Diabetes Research Institute ja sen BioHub).
Semman työ jatkuu varhaisissa kliinisissä kokeissa, joihin eläimet osallistuvat tällä hetkellä, eikä ole varmasti mitään takeita siitä, että se leviää. Mutta on valtava potentiaalinen sysäys, että Vertexin kaltainen yritys käyttää nyt energiaa ja resursseja ponnisteluihin.
Melton sanoo: "Semma perustettiin parantamaan dramaattisesti tyypin 1 diabetesta sairastavien potilaiden elämää. Vertex soveltuu ihanteellisesti tämän tavoitteen saavuttamisen nopeuttamiseen. "
JDRF: n T1D-rahaston johtajat näyttävät olevan samaa mieltä.
"Tämä on merkittävä virstanpylväs taistelussa tyypin 1 diabeteksen parantamiseksi kahdessa suhteessa", sanoo T1D-rahaston pääjohtaja Sean Doherty. "Ensinnäkin Vertexin kaltaisella mahtavalla yrityksellä on resursseja ja asiantuntemusta Dr. Meltonin vision saavuttamiseksi, jota JDRF jakoi ja tuki monien vuosien ajan. Toiseksi uskomme, että sijoittajat ja teollisuus panevat merkille niin merkittävän lupaavien tyypin 1 diabeteksen arvon ja etsivät mahdollisuuksia investoida muihin T1-diabeteksen ponnisteluihin uusilla, kehittyvillä markkinoilla. "
Diabetesta aiheuttavien kelmi-solujen metsästys
Baltimoren Johns Hopkinsin tutkijat ovat ilmeisesti löytäneet kehossa piilevän salaperäisen "aiemmin tuntemattomien solujen" ryhmän, jolla voi olla suuri rooli autoimmuniteetin kehittymisessä ja mahdollisesti laukaista tyypin 1 diabetes. He ovat nimenneet tämän arvoituksellisen uuden kokonaisuuden "Immune Cell X", koska se kykenee morfoitumaan kahteen muuhun solutyyppiin.
Oletettavasti tiedemiehet ovat jo pitkään uskoneet, että näitä hybridisoluja ei voisi olla, mutta jos niin olisi, niin ne olisivat todennäköisesti vain pieni joukko 7: tä jokaisesta 10000 valkosolusta. Per Abdel-Rahim A.Hamad, Johns Hopkinsin patologian apulaisprofessori, joka on tämän viimeisimmän tutkimuksen tekijä. Mistä tahansa syystä nämä niin kutsutut "rogue-solut" sekoittuvat ja siirtyvät toiseen tyyppiin, jonka keho pitää vieraana, ja joka aloittaa immuunikohtauksen, joka lopulta johtaa T1D: hen.
Kaikki eivät kuitenkaan ole vakuuttuneita tästä tutkimusyhteisöstä. Koska vaikka muutkin T1D: n ympäristölliset ja geneettiset laukaisijat voivat olla pelissä, on myös mahdollista, että näennäiset hybrid-X-solut ovat itse asiassa joitain muita "normaaleja" soluja eivätkä lainkaan petollisia juostajia; ne voivat yksinkertaisesti palvella kahta tehtävää.
Selvää on, että tällä alalla tarvitaan lisää tutkimusta, ja se vie epäilemättä aikaa.
Konnusolujen salamurha
Olipa nämä hybridi-X-solut tärkeitä vai eivät, muut # EASD2019 -konferenssissa Barcelonassa esitetyt uudet havainnot tarjoavat tavan torjua mitä tahansa todellista T1D-laukaisevaa syyllistä solutasolla.
Belgialainen Clincial-vaiheen yritys Imcyse kehittää immunoterapeuttisia aineita, jotka voivat auttaa hoitamaan ja ehkäisemään kroonisia sairauksia, kuten T1D, kehittämällä peptidejä, jotka voidaan injektoida tai istuttaa kehoon immuunijärjestelmää hyökkäävien solujen tunnistamiseksi ja tappamiseksi - kuten T1D: n tapaus.
Aikaisemmat tutkimustiedot viittaavat siihen, että Imcysen todellakin lisää suojaavien solujen määrää kehossa. Näiden tulosten odotetaan nyt kannustavan yrityksen ponnisteluja ja auttavan rahoittamaan tutkimuksen seuraavaa vaihetta vuonna 2020.
Diabetes-gluteenivaikutus?
Yksi uusi EASD: ssä esitelty tutkimus kiinnitti huomiomme - gluteeniin ja diabeetteihin, enemmän ennaltaehkäisyn kuin parantamisen alalla, mutta silti tärkeä.
Gluteenin vaikutus T1D: hen on ollut kauan tutkittu aihe. Se menee yhdessä lehmänmaidon ja muiden tyypin 1 diabeteksen mahdollisten ympäristötekijöiden kanssa (erityisesti lapsilla).
Tämä uusin tutkimus osoittaa, että lapsen gluteenin saanti 18 kuukauden ikäisenä johti valtavaan 46%: n lisääntyneeseen T1D: n riskiin jokaista ylimääräistä 10 g päivässä kulutettua gluteenia kohti. Potentiaalisen äidin raskauden aikana saaman gluteenin ja lapsen tyypin 1 välillä ei kuitenkaan ollut yhteyttä. Tämä tutkimus tuli Oslon yliopistollisesta sairaalasta ja Norjan kansanterveyslaitoksesta Norjassa.
Tutkimuksen kirjoittajat huomauttavat: "Havaintomme voivat motivoida tulevia interventiotutkimuksia vähentyneellä gluteenin saannilla sen selvittämiseksi, onko lapsen varhaisessa ruokavaliossa gluteenin saannin määrän ja tyypin 1 diabeteksen välillä todellinen syy-yhteys alttiilla henkilöillä."
Miksi tämä gluteenivaikutus, saatat kysyä?
Tutkijoiden mukaan se voi perustua gluteeniin, joka vaikuttaa suolen mikrobioon ja aiheuttaa tulehdusta ns. Vuotavalla suolella.Voi myös olla, että gluteeni toimii joskus muiden laukaisevien tekijöiden tai ympäristötekijöiden kanssa - mukaan lukien virus tai geneettinen ennakoiva vaikutus lapsilla - työntämään lasta kohti tyyppiä 1.
Mielenkiintoista on, että tutkimuksen kirjoittajat sanovat erityisesti, että havainnot eivät riitä työntämään ihmisiä syömään gluteenia, etenkin viljaa ja leipää, jotka ovat niin yleisiä gluteenin lähteitä. Ja tietysti tarvitaan lisää tutkimuksia.
Bottom line
Diabeteslääkkeen ympärillä olevat otsikot eivät koskaan näytä pysähtyvän. On tärkeää olla realistinen tieteellisten löytöjen vähittäisluonteessa, eikä ylittää väärää toivoa.
Mutta yhtä tärkeää on tietää, kuinka paljon tutkimusta on käynnissä, ja seurata edistymistä. Niin paljon investointeja ja ponnisteluja on varmasti johtanut ainakin joihinkin tehokkaisiin toimenpiteisiin ja "toiminnallisiin parannuksiin" lähitulevaisuudessa.
