Jos näet valtavirran uutisotsikoita menevän # 2018ADA: aan, vuoden suurimpaan diabeteskonferenssiin, saatat ajatella, että olemme uraauurtavan diabeteksen paranemisen partaalla. Tämä johtuu siitä, että kiistanalainen Bostonissa toimiva tutkija Dr.Denise Faustman, joka on ruokkinut toivoa ja kerännyt miljoonia dollareita lahjoituksia eri puolilta maata, aloitti viimeisimpien havaintojensa mainostamisen päivinä ennen tämän vuoden American Diabetes Associations Scientific Sessions -tapahtuman alkua Orlandossa. .
Tekemällä niin, puhuttiin siitä, että hän on saattanut rikkoa ADA: n kauppasaartopolitiikkaa, joka aloitti välittömästi lääketieteellisen yhteisön kiivaan vastauksen ja loi jonkin verran ennenkuulumatonta takaiskuja vakiintuneelle tutkijalle.
Kulmakarvojen nostossa, joka voi olla ensimmäinen laatuaan, ADA ja JDRF antoivat yhteisen lausunnon, jossa kehotettiin yhteisöä olemaan innostumatta tohtori Faustmanin tutkimuksesta tässä vaiheessa ja panivat merkille hänen tutkimuksensa hyvin pienen otoskokonaisuuden ja tosiasian että "havainnot herättävät ajatuksia herättäviä kysymyksiä, mutta eivät lopullisia vastauksia", joita tarvitaan ennen kuin hänen työnsä voidaan mainita niin laajasti menestykseksi.
Erityisesti ADA sanoo myös tutkivansa, onko Dr. Faustman rikkonut tiedekokouksen kauppasaartopolitiikkaa julkistamalla tutkimuksensa ja voidaanko hänet kieltää tulevista tieteellisistä istunnoista.
Vau! Jätä se tohtori Faustmanin tehtäväksi herättää kuohunta, jota kukaan muu ei näytä pystyvän tekemään…
Kun Faustman otti yhteyttä vastauksen saamiseksi, hän kertoi meille, että yhteinen lausuma "tuli hieman yllätyksenä, koska olemme pyrkineet saamaan molemmat organisaatiot mukaan positiiviseen vuoropuheluun".
Monilla D-yhteisön intohimoisilla seuraajilla on selkeät mielipiteet kummankin osapuolen motivaatioista. Hänen faninsa näkevät hänet yleensä suurten koirien suvaitsemattomuuden uhrina uusiin lähestymistapoihin, kun taas kriitikot viittaavat siihen, että hän on itseään edistävä petos, joka kantaa väärää toivoa.
Olemme pitäneet välilehtiä Dr.Faustmanin työstä vuosien varrella, ensimmäisestä keskustelusta vuonna 2009, päivityksestä vuonna 2012 ja sitten uudesta haastattelusta, kun hänen toisen vaiheen kliininen tutkimus alkoi vuonna 2015. Tässä on katsaus hänen työnsä taustaan ja tämän viimeisimmän draaman aiheuttaneen tutkimuspäivityksen…
Tohtori Faustmanin BCG-rokotetutkimus
Niille, jotka eivät ole perehtyneitä tohtori Faustmanin työhön, hän on pitkään opiskellut BCG: tä (Bacillus Calmette Guerin), geneeristä rokotetta, joka on ollut käytössä lähes vuosisadan ajan ja on alun perin suunniteltu torjumaan tuberkuloosia (TB). Idea: BCG: n tehostaminen voisi estää haiman tappamasta insuliinia tuottavia beetasoluja, jolloin diabetesta sairastavat voivat uusiutua. Faustman teki hiirissä uraauurtavaksi keksinnöksi vuonna 2001 kuvatun löydön, mutta ei alun perin pystynyt toistamaan sitä, ja hänen rohkea mainostaminen aloitti kiistan tulipalon lääkäriyhteisön ja tutkimusorganisaatioiden keskuudessa, jotka epäilivät hänen lähestymistapaansa. Myöhempinä vuosina Faustman huomauttaa, että muut hiiren tutkimukset toistivat joitain hänen alkuperäisistä havainnoistaan, mutta siitä on keskusteltava riippuen siitä, keneltä kysyt.
Ensimmäisen vaiheen havainnoissaan hänen tiiminsä Massachusettsin yleissairaalassa havaitsi, että ihmisillä, joilla oli "pitkäaikainen" tai "pitkälle edennyt" tyypin 1 diabetes, eli joilla oli sairaus vähintään 15-20 vuotta, heidän rokotteensa aloitti haiman, insuliinia tuottavien solujen uudistuminen.
Hän sai kliinisten tutkimustensa ensimmäisen vaiheen päätökseen vuonna 2010. Hän haki JDRF-rahoitusta, mutta ei saanut apurahaa, luultavasti epäilynsä työn pätevyydestä. Suurimmaksi osaksi siksi, että varainhankinnan oli tapahduttava itsenäisesti, tutkimuksen toisen vaiheen aloittaminen kesti vielä useita vuosia vuonna 2015. Tutkimus jatkuu ja kestää todennäköisesti vielä vuosia (arvioitu kliinisen tutkimuksen valmistumisaika on tällä hetkellä 2023).
Viimeisimmät 21. kesäkuuta julkaistut havainnot ovat jatkoa yhdeksälle (kyllä, yhdeksän!) Osallistujalle, jotka ilmoittautuivat hänen alkuperäiseen pieneen tutkimukseensa kahdeksan vuotta sitten. Siinä tarkasteltiin PWD: n vaikutuksia kolmen, viiden ja kahdeksan vuoden aikana vaiheen I tutkimuksen jälkeen.
Tutkimuksen osanottajien A1C-arvot laskivat hieman ja heillä oli "lähes normaalit" BG: t, jotka tarvitsivat vähemmän insuliinia, ja he voivat vapaasti tarkistaa glukoosipitoisuutensa harvemmin. A1C-tulokset laskivat keskimäärin yli 10% kolmen vuoden ajan hoidon jälkeen ja 18% toisen vuoden jälkeen, tutkimustiedot osoittavat. Osallistujat pystyivät myös vähentämään insuliinin saantia ja saavuttamaan "normaalin" BG-tason, tutkimus osoittaa. Mielenkiintoista on, että rokotteen käynnistyminen kestää 3-4 vuotta - mitä Faustman ja hänen tiiminsä eivät ole varmoja, miksi näin tapahtuu, mutta jatkavat tutkimista.
"Tämä on kliininen validointi potentiaalille alentaa verensokerit vakavasti lähes normaalitasolle turvallisella rokotteella, myös potilaille, joilla on pitkäaikainen sairaus", tohtori Faustman sanoi. "Kliinisten tulosten lisäksi meillä on nyt selkeä käsitys mekanismeista, joiden kautta rajoitetut BCG-rokoteannokset voivat tehdä pysyviä, hyödyllisiä muutoksia immuunijärjestelmään ja alentaa verensokeria tyypin 1 diabeteksessa."
Itse tutkimuksessa on kuitenkin merkittävä seikka, jonka tohtori Faustmanin tutkimus tekee, joka on periaatteessa ristiriidassa aiempien tutkimustulosten väitteiden kanssa - että BCG-rokotteen A1C- ja BG-tasoa alentava vaikutus ei ole seurausta haimasolujen uudistumisesta. Paperissa todetaan: "Ihmisessä tätä vakaan verensokerin hallintaa ei johtanut ensisijaisesti näillä ihmisillä haiman toipuminen tai uudistuminen." Itse asiassa siinä sanotaan, että hiirtutkimuksissa havaittua C-peptidin uudistumista ei toistettu ihmisen PWD: ssä.
Näiden alkuperäisten julkaistujen tulosten lisäksi tohtori Faustman julkaisi 23. kesäkuuta tieteellisissä istunnoissa myös "myöhään murtautuneen" julisteen, vaikka tiedot "toisesta potilasjoukosta" olivat melko samanlaisia kuin mitä oli kirjoitettu julkaisussa. Luonto artikkeli julkaistu päiviä aiemmin.
Kesäkuu Media Blitz
Viikkoa ennen kauppasaarron kohteena olevien tutkimustulosten julkistamista Dr.Faustmanin tiimi otti yhteyttä valtavirran mediaan ja diabeteksen lehdistöön jakamaan joitain uusia tietoja. Joten kun ADA-konferenssi alkoi, otsikot ilmestyivät jo koko spektrille - alkaen Newsweek, Aika, STAT, yrityslehdet ja diabetekohtaiset julkaisut, joiden otsikot ovat "Onko Dr. Faustman löytänyt parannuskeinon tyypin 1 diabetekselle?"
Uh ... Jos hänen ryhmänsä on hyvä missä tahansa, se on ehdottomasti PR.
Se laukaisi ADA: n ja JDRF: n vastauksen, jotka tekevät harvoin yhteistyötä yhteisten lausuntojen tekemisessä, elleivät he usko, että asia on melko monumentaalinen.
ADA: n ja JDRF: n huolenaiheet
Maan kaksi suurinta diabeteksen järjestöä julkistettiin 25. kesäkuuta huolestuneisuudestaan antamalla lausunto, joka vastasi suoraan kaikkiin Faustmanin tutkimuksiin liittyviin keskusteluihin. Voisi nähdä tämän liikkeen paitsi käden lyönniksi tutkijalle, joka on mennyt roistoksi, myös mahdollisena varoituksena siitä, että PWD: n ei pidä heittää rahojaan töihin, mikä saattaa luoda väärää toivoa.
Organisaatiot huomauttavat, että vaikka tämä työ on herättänyt huomiota, Faustmanin tutkimus seurasi vain hyvin pientä määrää potilaita - yhdeksän ihmistä viisivuotiskaudella ja kolme ihmistä kahdeksan vuoden ajanjaksolla - "ja sitä on tulkittava varovaisuutta. "
Lausunnossa luetellaan myös erityiset rajoitukset, jotka tulisi ottaa huomioon:
- Kaikki tutkimuksen osallistujat jatkoivat normaalin insuliinihoidon käyttöä koko tutkimuksen ajan; se ei ole tilanne, jossa hoito muutti hoitotasoaan (kaikki rokotetut henkilöt jatkoivat insuliinihoitoa).
- Potilaat, joiden raportoitu positiivinen tulos saavutti vain kohtalaisen matalat A1C-arvot, mikä onkin marginaalisesti tilastollisesti merkitsevä, mutta jota ei voida yleistää miljoonille T1D-potilailla, eikä sen ole osoitettu rokotuksen seurauksena.
- Tutkimusraportti ei ota huomioon A1C-tasojen luonnollista vaihtelua ajan mittaan, minkä tiedetään esiintyvän tällä väestöllä: niillä on taipumus parantua T1D-potilailla ikääntyessään, varsinkin kun he muuttavat teini-ikäisistä ja 20-luvun alusta . On epäselvää, mikä rooli luonnontieteellä voi olla näissä aiheissa.
- BCG-hoidetun ja kontrolliryhmän hoidon standardista ei ole yksityiskohtaisia tietoja. Esimerkiksi, oliko hoito vertailukelpoinen molempien tutkimusryhmien välillä vai käytettiinkö lisähoitoja?
Lausunnossa todetaan sitten, kuinka ADA ja JDRF eivät tällä hetkellä rahoita tohtori Faustmanin työtä, mutta he seuraavat edistymistä.
"(Haluamme), että jokainen tutkija alallamme on menestyvä", lausunnossa päätetään. "Molemmat organisaatiot käyttävät tiukkoja vertaisarviointiprosesseja tehdäkseen näyttöön perustuvia rahoituspäätöksiä, ja keskitymme edelleen resursseihimme projekteihin, joiden uskomme antavan meille parhaan mahdollisuuden luoda maailma ilman T1D: tä - itsellemme ja rakkaillemme - niin nopeasti kuin pystymme. "
JDRF: n johtaja tohtori Aaron Kowalski kertoo meille, että vaikka nämä kaksi diabetesorganisaatiota ovat aiemmin antaneet FDA: n kanssa yhteisiä lausuntoja muista tieteellisistä aiheista, tämä tohtori Faustmaniin liittyvä on ainutlaatuinen.
"Mielestämme oli erityisen välttämätöntä olla selvää, että hoidon taso ei muutu tämän raportin takia", hän sanoi ja huomautti, että rokotusta haluavat perheet ottivat yhteyttä lääkäriin, ja tämän uutisissa oli varmasti osa tätä. D-yhteisön etu ja miten organisaatiot päättivät vastata.
ADA: n tieteellinen ja lääketieteellinen johtaja tohtori William Cefalu toisti nämä näkemykset ja toisti, että mukana oli liian vähän potilaita voidakseen päättää tämän BCG-hoidon eduista.
"Tämä on tapaus, jossa molemmat organisaatiot olivat yhtä mieltä tutkimuksen ja sen havaintojen rajoituksista ja huolenaiheista, ja olimme linjassa varmistaaksemme, että se asetettiin asiayhteyteen", hän kertoi. DiabetesMine:
Cefalun mukaan tohtori Faustman sai läsnäolon ADA: ssa, koska ei ollut heti selvää, olivatko hänen konferenssia edeltävät julkaisut ja SciSessionsissa esitetyt myöhäisemmät julistetulokset ADA: n kauppasaartopolitiikan vastaisia. Konferenssissa on kyse erityisesti uusimpien havaintojen esittämisestä, ja kauppasaartopolitiikan on tarkoitus varmistaa, ettei yksikään tutkija “varastaa ukkosta” ennen kuin kaikki uusimmat tutkimukset on esitetty siellä. Se on standardi tämäntyyppisille lääketieteellisille, tutkimuslähtöisille konferensseille.
"Tarkistamme ajankohtaa ja kaikkea yksityiskohtaisesti", Cefalu sanoo ja huomauttaa, että suuri osa ADA: n johto- ja toimistohenkilöstöstä matkustaa edelleen konferenssista tällä hetkellä. "Kysymys oli siitä, että paperi julkaistiin niin lähellä esitystä, ja jos se sisälsi samat tiedot abstraktiksi, se on periaatteessa määritelmä saarton rikkomisesta."
Faustmanin vastaus
Faustman sanoo, että hänen tiiminsä on eri mieltä yhteisen lausunnon kohdista, ja toteaa myös jakaneensa mediasuunnitelmansa ADA: lle ennen konferenssia.
"En ole varma, selittivätkö (yhteinen lausuma) jotain miljoonille ihmisille, jotka haluavat edetä kohti turvallista ja toteuttamiskelpoista interventiota tyypin 1 suhteen", Faustman kertoi meille. "Olemme erittäin herkkiä kommenteille, joita lupaamme liikaa, ja olemme yrittäneet olla varovaisia kommunikoinnissamme."
Tutkimuksensa yksityiskohtaisen kritiikin osalta hän lisäsi:
”P-arvot eivät tue heidän erityisiä kommenttejaan potilaan koosta ja tilastollisesta merkitsevyydestä. Tiedeyhteisö käyttää P-arvoja nimenomaan tämäntyyppisten keskustelujen välttämiseksi, eikä tietoja ole nolla, mikä viittaa siihen, että luonnolliset vaihtelut voisivat selittää nämä muutokset.
"Muihin hoidon ja insuliinin käyttöön liittyviin kysymyksiin toivomme vastauksemme täysin ilmoittautuneessa ja käynnissä olevassa vaiheen II tutkimuksessa. Jatkamme yhteydenpitoa JDRF: n, ADA: n tai muiden kiinnostuneiden kanssa auttaaksemme meitä ymmärtämään BCG: n potentiaalia. Paljon työtä on jäljellä ja voimme käyttää tukea. "
Hän totesi, että ihmiset, jotka ovat kiinnostuneita osallistumaan hänen kliinisiin kokeisiinsa, voivat ottaa yhteyttä tutkimuksen koordinaattoreihin osoitteessa [email protected].
"Kun edistymme, ota yhteyttä ja kerro meille mielipiteesi (hyvä ja huono), mutta pyydämme kaikkia olemaan mahdollisimman siviilisiä kaikilta puolilta", Faustman lisäsi. ”Tunteemme ovat korkeat, koska tämä tila on niin vaikea potilaille ja heidän rakastamilleen. Pysykäämme yhdessä tässä ja katsotaan, mitä voimme tehdä - yhdessä! "
Toivo vs. Hype
Faustman voi olla polarisoiva persoonallisuus, kuten huomasimme kävellessämme ADA: n kongressikeskuksessa ja julistehuoneessa puhuessamme muiden tutkijoiden kanssa; voit helposti tuntea jännitteen aina, kun hänen nimensä mainitaan.
Jotkut suhtautuivat "varovaisen optimismin" lähestymistapaan, kun taas toiset kuristivat ja pitivät käsiään heiluttaakseen aihetta. Kuulimme myös useammin kuin kerran näkemyksen siitä, että hän luo väärää toivoa parannuksesta.
Mikä tahansa POV täällä, tohtori Faustman on varmasti yksi eloisimmista esimerkeistä "Toivon v. Hype" -ilmiöstä diabeteksen tutkimuksessa ja siitä, kuinka emotionaalinen se voi saada - vaikka hänen tutkimuksensa todellinen vaikutus on edelleen TBD.
