Selkäydinlihaksen atrofian (SMA) infuusiohoitoon sisältyy lääkkeiden käyttö neulojen tai katetrien kautta. Se toimii auttaa hallitsemaan oireita ja estämään luurankolihastesi etenevä heikkous ja heikkeneminen.
Suun kautta annettavat hoidot, kuten risdiplam (Evrysdi), otetaan suun kautta. Infuusiohoitoja voidaan antaa suonensisäisesti suonensisäisesti laskimoon.
Jotkut SMA-lääkkeet injektoidaan neulalla selkäydinnesteeseen selkäydinkanavan matalalla tasolla selkäytimen alla.
Kustannukset
Harkitessasi hoitovaihtoehtojasi on tärkeää pitää mielessä, että SMA-infuusioilla on yleensä mittava hintalappu.
Pian sen jälkeen, kun onasemnogeeni abeparvovec-xioi (Zolgensma) - ainoa infantiilisessä SMA: ssa hyväksytty geeniterapia - hyväksyttiin vuonna 2019, sen arvioitiin olevan markkinoiden kallein lääke, joka maksaa 2,125 miljoonaa dollaria potilasta kohti.
Kriitikot viittaavat Zolgensman korkeaan hintaan, mutta on tärkeää tunnistaa, että kyseessä on kertaluonteinen hoito. Muut SMA-injektiohoidot voivat maksaa jopa satoja tuhansia dollareita vuodessa, ja potilaiden on yleensä otettava ne säännöllisesti, usein monien vuosien ajan.
Hyvät uutiset? Jotkut vakuutusyhtiöt tehdä kattamaan SMA-hoitojen kustannukset. Tarkka kattavuus riippuu käytännöstäsi, joten on tärkeää tarkistaa tiedot operaattoriltasi ennen minkään SMA-hoidon aloittamista.
Voit myös keskustella lääkärisi kanssa mahdollisuudesta osallistua kliinisiin tutkimuksiin, jos olet kiinnostunut siitä.
Hoidot
Alla ovat tyypit infuusiohoidoista, joita tällä hetkellä on saatavilla SMA: n hoitoon.
Geeniterapia-infuusiot
Zolgensma on ensimmäinen elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksymä infuusio lapselle alkaneelle SMA: lle (kutsutaan myös nimellä SMA type I). Se on geeniterapia, jota käytetään alle 2-vuotiaille lapsille.
Menettelyn aikana terve, toimiva ihmisen selviytymisen motorinen neuroni (SMN) -geeni ruiskutetaan korvaamaan puuttuva tai toimintahäiriöinen versio.
Toisin kuin muut kliinisissä olosuhteissa annettavat infuusiot, Zolgensmaa annetaan vain yhden kerran. Vaikka monet lääkkeet auttavat vain lievittämään oireita, geeniterapiat tekevät suoria muutoksia kehoon parantamaan yleisiä taudin lopputuloksia.
Selkäydinnesteen injektiot
Tähän mennessä on yksi FDA: n hyväksymä injektio SMA: lle sekä lapsille että aikuisille: nusinersen (Spinraza).
Tämä hoito toimii lisäämällä SMN-proteiinien tuotantoa - mitä SMA-potilaat eivät tuota tarpeeksi yksin - jotka ovat kriittisiä luustolihasten heikkouden ja tuhlaamisen estämisessä.
Muita infuusioita SMA: lle
Taudin muuntamisen lisäksi käytettävissä on myös muita infuusiotyyppejä SMA: n oireiden ja komplikaatioiden hoitamiseksi.
Esimerkiksi vuoden 2020 tutkimuksessa havaittiin, että laskimonsisäisten bisfosfonaattien (IV BP), tyypillisesti osteoporoosin hoitoon käytetyn infuusion, havaittiin auttavan estämään luumurtumia SMA-lapsilla.
Aredia- ja Zometa-tuotenimillä myydyt BP-infuusiot voivat auttaa vahvistamaan luita.
Toimiiko se?
Infuusiohoito on tehokas hoito SMA: lle, varsinkin kun hoito alkaa nuoresta iästä.
Ei ole kuitenkaan vielä tiedossa, auttavatko infuusiohoidot aikuisten SMA: ta samalla tavalla kuin tämän progressiivisen taudin infantiilit tai lapsuudessa alkaneet alatyypit.
Esimerkiksi Zolgensmaa käytetään vain alle 2-vuotiailla lapsilla, joilla on diagnoosi lapsessa alkanut SMA. Toistaiseksi se on osoittanut rohkaisevia tuloksia, mikä lisää näiden potilaiden eloonjäämisastetta.
Vaikka Spinraza-injektioita voidaan käyttää aikuisilla, SMA-tyypin IV vaikutuksia ei tunneta hyvin. Tämä alatyyppi kehittyy 21-vuotiaiden jälkeen. Spinraza on toistaiseksi osoittanut eniten lupauksia 2-12-vuotiailla lapsilla, mutta sen on myös osoitettu hyödyttävän SMA-aikuisia.
Riskit
On myös tärkeää keskustella lääkärisi kanssa infuusiohoidon mahdollisista riskeistä ja sivuvaikutuksista. Mahdollisia haittavaikutuksia voivat olla maksavaurio, heikkous ja pistoskohdan kipu.
Vaikka BP-infuusiot voivat vähentää luunmurtumien riskiä, on raportoitu reisiluun murtumia sekä leuan luun nekroosia. Näitä haittatapahtumia pidetään kuitenkin harvoina.
Lääkäri auttaa sinua punnitsemaan SMA-infuusioiden edut ja mahdolliset riskit.
Muista, että minkä tahansa SMA-hoidon tehokkuus vaihtelee yksilöiden välillä. Jos lääkäri suosittelee infuusiohoitoa, tarkka tyyppi riippuu iästäsi, SMA-tyypistäsi ja yleisestä kunnostasi.
Nouto
Vaikka SMA: lle ei ole parannuskeinoa, infuusiohoidot voivat auttaa hallitsemaan oireita ja estämään luustolihastesi etenevän heikkouden ja heikkenemisen.
Zolgensma, joka on hyväksytty vain alle 2-vuotiaille lapsille, on geeniterapia, jota käytetään infantiilissä alkavan SMA: n hoitoon.
SMA: n teini-ikäisille ja aikuisille, kuten Spinraza, on myös infuusiohoitovaihtoehtoja sekä muita injektioita, jotka estävät SMA: n komplikaatioita.
.jpg)
.jpg)
