Diabeteslääkkeen etsiminen on aina kuuma painike yhteisössämme, varsinkin kun se liittyy tohtori Denise Faustmanin Massachusettsissa tekemään tutkimukseen, jonka keskittyminen halvan ja helpon rokotteen löytämiseen herättää melko vähän "hype vs. toivoa ”tunne.
Vielä enemmän kiistaa aloitettiin tohtori Faustmanin viimeisimmän tutkimuspäivityksen ympärillä, joka esiteltiin American Diabetes Associationin suuressa vuosittaisessa Scientific Sessions -konferenssissa kesäkuussa Orlandossa. ADA ja JDRF jopa antoivat yhteisen julkisen lausunnon, jossa ihmisiä kehotettiin ottamaan hänen työnsä suolajuurella - ottaen huomioon otoksen pienen koon ja sen, että muut eivät ole kyenneet toistamaan hänen tuloksiaan.
Lisäksi ADA ilmoitti, että se tutki, loukkaako tohtori Faustman heidän kauppasaartopolitiikkaansa tekemällä medialähtöä tutkimukseensa useita päiviä ennen kesäkuun konferenssin alkua. (Muista, että kauppasaartojen on tarkoitus pitää pelikenttä tasaisena, joten kukaan tutkija ei varastaa median valokeilan ennakkotapahtumaa.) Sana kertoi, että jos tohtori Faustman rikkoo käytäntöä, hänet voidaan kieltää ADA: n vuosikokouksesta vuodeksi tai kauemmin.
Kaikki tämä tuli esiin kesäkuussa, ja olemme olleet uteliaita kuulemaan lopputuloksen.
Tiedämme nyt, että ADA: n johto on päättänyt, mutta vain se, mikä on päätetty, on edelleen mysteeri. Huolimatta kaikesta kesän herätyksestä ja organisaation julkisista kommenteista tri Faustmanin tiimin mahdollisista virheistä, ADA ja JDRF ovat molemmat kieltäytymässä sanomasta tutkimuksen tuloksia. Näyttää varmasti siltä, että ADA lakaisee tämän maton alle ilman julkista tunnustusta siitä, oliko se oikein vai ei esittäessään väitteitä tohtori Faustmanille aiemmin vuonna.
Tässä on mitä tiedämme ...
Tohtori Faustmanin diabetesrokotetutkimus
Ensinnäkin, olemme seuranneet tohtori Faustmanin tutkimusta jo yli vuosikymmenen ajan. Hän on jo pitkään opiskellut BCG: tä (Bacillus Calmette Guerin), geneeristä rokotetta, joka on ollut käytössä lähes vuosisadan ajan ja on alun perin suunniteltu torjumaan tuberkuloosia (TB). Ajatuksena on, että BCG: n tehostaminen voi estää haiman tappamasta beetasoluja, jotka tuottavat insuliinia ja antavat sairastuneiden solujen uusiutua. Faustman teki hiirissä uraauurtavaksi keksinnöksi vuonna 2001 kuvatun löydön, mutta ei alun perin pystynyt toistamaan sitä, ja hänen rohkea mainostaminen aloitti kiistan tulipalon lääkäriyhteisön ja tutkimusorganisaatioiden keskuudessa, jotka epäilivät hänen lähestymistapaansa. Myöhempinä vuosina Faustman huomauttaa, että muut hiiren tutkimukset toistivat joitain hänen alkuperäisistä havainnoistaan, mutta siitä on keskusteltava riippuen siitä, keneltä kysyt.
Ensimmäisen vaiheen havainnoissaan hänen tiiminsä Massachusettsin yleissairaalassa havaitsi, että ihmisillä, joilla oli "pitkäaikainen" tai "pitkälle edennyt" tyypin 1 diabetes, eli joilla oli sairaus vähintään 15-20 vuotta, heidän rokotteensa aloitti haiman, insuliinia tuottavien solujen uudistuminen.
Hän sai kliinisten tutkimustensa ensimmäisen vaiheen päätökseen vuonna 2010. Hän haki JDRF-rahoitusta, mutta ei saanut apurahaa, luultavasti epäilynsä työn pätevyydestä. Suurimmaksi osaksi siksi, että varainhankinnan oli oltava itsenäistä, hänen tutkimuksensa toisen vaiheen aloittaminen kesti vielä useita vuosia vuonna 2015. Tutkimus jatkuu ja kestää todennäköisesti vielä vuosia (arvioitu kliinisen tutkimuksen valmistumisaika on tällä hetkellä 2023).
Viimeisimmät 21. kesäkuuta julkaistut havainnot ovat jatkoa yhdeksälle (kyllä, yhdeksän!) Osallistujalle, jotka ilmoittautuivat hänen alkuperäiseen pieneen tutkimukseensa kahdeksan vuotta sitten. Se tarkasteli PWD: n tuloksia kolmen, viiden ja kahdeksan vuoden aikana vaiheen I tutkimuksen jälkeen.
Vaikka jotkut valtavirran mediatarinat keräsivät viimeisimmän tutkimuksensa aiemmin kesällä, tohtori Faustman esitti vasta äskettäin lokakuun alussa suuressa EASD: ssä (European Association for the Study of Diabetes) Berliinissä, Saksassa. Tämä tutkimus osoitti seuraavaa: hänen BCG: nsä palauttaa bakteerit periaatteessa takaisin immuunijärjestelmään, rakentaa sitä ja auttaa uudelleen johtamaan kehon reaktioita, jotta se voi lähinnä lisätä kehon BG-alentavaa kykyä. Pohjimmiltaan viimeisimmät havainnot viittaavat pienempään määrään bakteereja T1 PWD: ssä syynä immuunijärjestelmän hyökkäykseen ja kyvyttömyyteen tuottaa insuliinia, ja lisäämällä, että takaisin tämän rokotteen kautta voi olla mahdollista aloittaa järjestelmän palauttaminen normaaliksi.
Hmmm. Mielenkiintoisia juttuja, riippumatta siitä, kuinka viipaloit ne ja osoittautuvatko ne päteviksi kliinisissä tutkimusvaiheissa seuraavien vuosien aikana.
Mutta monet vakiintuneessa lääketieteellisessä ja tutkimusmaailmassa uskovat, että on hyvä syy epäillä edelleen tohtori Faustmanin työn oikeellisuutta.
Kun tutkijat löivät kätensä?
Faustmanin tiimi johti ADA: n kesäkuussa pidettyihin Sci Sessions -tapahtumiin, ja tiedotusvälineissä julkaistiin joitain uusimpia löydöksiä BCG-rokotetta koskevassa tutkimustyössään. Muutama päivä myöhemmin hän esiintyi ADA-konferenssissa.
Se laukaisi tulipalon lääketieteellisessä yhteisössä kahdella rintamalla:
Ensinnäkin ADA ja JDRF antoivat pitkäaikaisten epäilyjen tekemisestä hänen työhönsä ja innostuneesta itsensä mainostamisesta varoittivat D-yhteisöä ottamaan pieniä tutkimustuloksia liian vakavasti. Tutkimuksessa havaittiin erityisiä rajoituksia, ja lausunnossa todetaan: "Tulokset herättävät kaiken kaikkiaan ajatuksia herättäviä kysymyksiä, mutta eivät lopullisia vastauksia, eivätkä ne tarjoa riittävästi kliinistä näyttöä suositellun muutoksen tueksi tällä hetkellä."
ADA huomautti, että monilla lääkäreillä oli raportoimassa potilaita, jotka pyysivät heitä kysymään tästä mahdollisesta BCG-rokotteesta, ja lääkärit olivat epämiellyttäviä puhua siitä.
Toiseksi, järjestöjen yhteisen lausunnon jälkeen ADA: n tiede- ja lääketieteen päällikkö tri William Cefalu sanoi, että organisaatio tutkii, onko Dr. Faustman rikkonut tapahtuman kauppasaartopolitiikkaa keskustelemalla tutkimuksestaan etukäteen.
Seurasimme asiaa syyskuun alussa, ja ADA: n tiedottaja Michelle Kirkwood kertoi meille sähköpostitse yksinkertaisesti, että "ADA: n johtoryhmä (on) tehnyt päätöksen ja jakanut sen suoraan tohtori Faustmanille ja hänen kollegoilleen". Hän lähetti lisää kysymyksiä Faustmanin tiimille.
Kun tarvitsimme lisää, ADA tarjosi tämän lausunnon:
"Kaikille tutkijoille, joiden todettiin rikkovan ADA: n kauppasaartopolitiikkaa, on ilmoitettu ADA: n päätöksestä ja toteutetuista toimista, kuten käytännössä on kuvattu. ADA ei julkaise niiden tutkijoiden nimiä, joiden on todettu rikkovan kauppasaartopolitiikkaa; kaikki päätökset jaetaan suoraan tutkimuksen tekijöiden kanssa. Embargopolitiikkaa sovelletaan ja sitä on sovellettava yhdenmukaisesti kaikkiin ADA: n tieteellisissä istunnoissa esiintyviin tutkijoihin. "
Huh ?! Joten odota hetki ... kritisoit tutkijaa julkisesti ja et tee salaa siitä, että hän on voisi kieltää tieteelliset istunnot, mutta sitten kun päätös tulee, kieltäydyt jakamasta sitä yleisön kanssa?
Jos tämä on yritys säästää kasvoja tutkijalle, se on outoa, kun otetaan huomioon, että hänen kätensä on jo lyöty julkisesti (metaforisesti ottaen). Ja mitä tapahtui läpinäkyvyydelle?
Tietysti pyysimme tohtori Faustmanilta ja tiimiltä lisätietoja tai vastausta, mutta he kieltäytyivät myös tarjoamasta yksityiskohtia. Sen sijaan tohtori Faustman viittasi kommentteihin Massachusettsin yleissairaalan tutkimuksen varapuheenjohtaja Harry W.Orfille, joka tarjosi tämän lausunnon:
"Viitattu asia on Massachusettsin yleissairaalan ja ADA: n välillä, eikä meidän ole suositeltavaa kommentoida tätä asiaa tällä hetkellä. Sairaala ja tohtori Faustmanin laboratorio keskittyvät edelleen tieteen edistämiseen ja meneillään olevan suuremman kliinisen tutkimuksen suorittamiseen siinä toivossa, että se vahvistaa alkuperäisten rajallisempien potilasryhmien myönteiset tulokset, lopullisena tavoitteena on hyötyä diabeetikoille ja heidän perheilleen . MGH on pyytänyt ADA: ta jatkamaan keskusteluja BCG-kliinisestä tutkimuksesta. Emme ole tietoisia Dr. Faustmanin osallistumisesta ADA: n tieteellisiin istuntoihin. "
Mitä tapahtui läpinäkyvyydellä?
Miksi ADA (ja JDRF tässä asiassa) otti rohkean askeleen julkisen yhteisen lausunnon varoittamiseksi yhteisöämme varoittamaan tohtori Faustmanin tuloksia, ja ADA: n tohtori Cefalu keskusteli myös julkisesti hänen mahdollisten rikkomustensa tutkinnasta osa ... silti he lyödä ovea jakamaan kaiken tämän tuloksia?
Selvyyden vuoksi emme keskustele Dr.Faustmanin tutkimuksen ansioista täällä, vaan pikemminkin tutkimme oikeudenmukaisuutta ja läpinäkyvyyttä - paitsi tutkijoille ja lääketieteelliselle yhteisölle, myös kaikille PWD-ryhmille, jotka ovat kiinnostuneita tästä parannustutkimuksesta ja jotka ovat todistaneet yleisölle edestakaisin kesäkuussa.
Tämän hillitseminen vaikuttaa erityisen oudolta, kun otetaan huomioon äskettäinen haastattelu ADA: n uuden toimitusjohtajan Tracey Brownin kanssa, joka kiinnitti erityistä huomiota organisaation tarpeeseen parantaa yhteydenpitoa potilaiden kanssa ja rakentaa luottamusta yhteisöön.
Tohtori Faustmanin rivi ei todellakaan ole loppu, jos hän ei ole läsnä seuraavassa ADA-konferenssissa, vaikka se onkin maailman suurin tällainen kokoontuminen, joka kutsuu koolle yli 14 000 diabeteksen ammattilaista. Hänen työnsä voi selvästi jatkua, kuten tavallista.
Mutta jos on olemassa käytäntö, joka kieltää tutkijaa koskevan tutkimuksen tulosten julkistamisen, se olisi pitänyt tunnustaa alussa. Tai ehkä politiikkaa olisi tarkasteltava uudelleen päivinä ja aikoina, jolloin tiedot ovat läsnä kaikkialla ja avoimuus on avain luottamuksen rakentamiseen - etenkin edunvalvontajärjestöille.
Jotenkin näyttää siltä, että tämänkaltaisten tilanteiden pitäisi olla osa potilastiedotuslainsäädäntöä, joka esiteltiin kongressille kesäkuussa 2018. Koska tunnustetaan tosiasia, että sopimusten tekeminen suljettujen ovien takana ei vain leikkaa sitä.
Sanomme vain…
