Mitä viimeaikaisia ja meneillään olevia kliinisiä tutkimuksia tapahtuu myelofibroosille?
Se on erittäin aktiivinen aika myelofibroositutkimukselle. Muutama vuosi sitten JAKARTA- ja JAKARTA2-tutkimuksissa raportoitiin pernan kutistumista ja oireiden paranemista selektiivisellä JAK2-estäjällä fedratinibilla.
Viime aikoina PERSIST-tutkimus osoitti tehokkuuden multikinaasi-inhibiittorin pakritinibille. Tämän jännittävän lääkkeen vaiheen III kokeilu rekrytoi aktiivisesti. SIMPLIFY-tutkimus osoitti rohkaisevia tuloksia JAK1 / JAK2-estäjälle momelotinibille.
Kymmenet meneillään olevissa kliinisissä tutkimuksissa etsivät uusia kohdennettuja lääkkeitä joko yksinään tai yhdessä myelofibroosille jo hyväksyttyjen lääkkeiden kanssa. Toivottavasti työkalupakissamme on enemmän työkaluja tämän taudin hoitamiseksi, kun käynnissä oleva tutkimus on saatu päätökseen.
Onko myelofibroosin hallinnassa tai hoidossa ollut viimeaikaisia läpimurtoja tutkimuksesta?
Ehdottomasti. Lääkärit ovat tienneet JAK2-eston merkityksestä myelofibroosin hoidossa siitä lähtien, kun Jakafi (ruxolitinibi) oli hyväksytty myelofibroosin hoitoon vuonna 2011.
JAK2-estäjä Inrebic (fedratinibi) hyväksyttiin viime vuonna keskitason 2 tai korkean riskin myelofibroosiin. Voimme nyt käyttää sitä joko etukäteen tai Jakafilla etenemisen jälkeen.
Pakritinibi on toinen erittäin jännittävä lääke. Koska se ei estä luuydintä, voimme käyttää sitä potilailla, joilla on hyvin alhainen verihiutaleiden määrä. Tämä on myelofibroosipotilailla yleinen havainto, joka voi rajoittaa hoitovaihtoehtoja.
Mistä ja miten joku voi löytää myelofibroosin kliiniset tutkimukset osallistua?
Helpoin ja paras tapa osallistua tutkimukseen on kysyä lääkäriltäsi. He voivat seuloa kymmeniä kokeita selvittääkseen, mikä olisi sopivin tyypillesi ja taudin vaiheellesi. Jos tutkimusta ei ole saatavilla lääkärisi vastaanotolla, hän voi koordinoida lähetyksen tutkimusta tarjoavaan keskukseen.
Clinicaltrials.gov on kansallisten terveyslaitosten ylläpitämä tietokanta, jossa luetellaan kaikki saatavilla olevat kliiniset tutkimukset. Se on kaikkien nähtävissä ja helposti haettavissa. Se voi kuitenkin olla hämmentävää ihmisille, joilla ei ole lääketieteellistä taustaa.
Potilaiden asianajoryhmät ovat myös erinomaisia resursseja useille aiheille, mukaan lukien kliiniset tutkimukset. Katso MPN Education Foundation tai MPN Advocacy & Education International.
Kuinka menestyvät nykyiset hoidot ovat olleet myelofibroosin hoidossa?
Myelofibroosin hallinta on edennyt pitkälle viimeisten 10 vuoden aikana. Genomianalyysit ovat auttaneet hienosäätämään riskipisteytysjärjestelmäämme. Se auttaa lääkäreitä määrittämään, kuka hyötyy eniten luuydinsiirrosta.
Luettelo tehokkaista myelofibroosilääkkeistä kasvaa. Nämä lääkkeet auttavat potilaita elämään pidempään ilman vähemmän oireita ja parempaa elämänlaatua.
Meillä on vielä pitkä tie kuljettavana. Toivottavasti nykyinen ja tuleva tutkimus tuo meille vielä enemmän hyväksyttyjä hoitomuotoja ja parempia hoitoyhdistelmiä myelofibroosia sairastavien ihmisten tulosten parantamiseksi.
Onko kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumisella riskejä?
Jokaisella lääkehoidolla on riskejä ja etuja. Kliiniset tutkimukset eivät ole poikkeus.
Kliiniset tutkimukset ovat erittäin tärkeitä. He ovat ainoa tapa, jolla lääkärit voivat löytää uusia ja parannettuja syöpähoitoja. Tutkimuksissa olevat potilaat saavat parasta hoitoa.
Riskit ovat erilaiset jokaisessa tutkimuksessa. Ne voivat sisältää tutkitun lääkkeen erityisiä sivuvaikutuksia, hoidon hyödyn puuttumisen ja määrityksen lumelääkkeeseen.
Sinun on allekirjoitettava tietoinen suostumus ilmoittautua kliiniseen tutkimukseen. Tämä on pitkä tutkimusryhmän prosessi. Terveydenhoitotiimisi tarkistaa ja selittää perusteellisesti kaikki sinulle aiheutuvat riskit ja edut.
Mitkä ovat parhaat keinot estää myelofibroosin etenemistä?
On edelleen epäselvää, miten voimme todella vaikuttaa taudin etenemiseen. COMFORT-tutkimusten yhdistettyjen tietojen pitkäaikainen seuranta viittaa siihen, että Jakafi-hoito voi kaksinkertaistaa kokonaiselossaolon verrattuna tuolloin parhaaseen käytettävissä olevaan hoitoon.
Tämä havainto on jonkin verran kiistanalainen. Ei ole selvää, onko selviytymishyöty viivästyneestä etenemisestä tai muista eduista, kuten parantuneesta ravinnosta pernan kutistumisen jälkeen.
Onko myelofibroosia parannuskeinoa?
Paras mahdollisuus pitkäaikaiseen taudintorjuntaan on luuydinsiirto, joka tunnetaan myös nimellä kantasolusiirto. Se näyttää parantavan joitain potilaita. On vaikea ennustaa varmasti.
Transplantaatti on korkean riskin ja korkean palkkion vaihtoehto. Se soveltuu vain tietyille potilaille, jotka kestävät prosessin ankaruuden. Lääkäri voi neuvoa, onko luuydinsiirto sopiva vaihtoehto sinulle, ja koordinoida lähettämistä kokeneelle elinsiirtoryhmälle kuulemista varten.
Ivy Altomare, MD, on Duke Universityn lääketieteen apulaisprofessori ja Duke Cancer Networkin apulääketieteellinen johtaja. Hän on palkittu kouluttaja, jonka kliininen painopiste on lisätä tietoisuutta onkologisista ja hematologisista kliinisistä tutkimuksista ja niiden saatavuutta maaseutuyhteisöissä.
