Äskettäin valmistuneen vuoden 2020 American Diabetes Association (ADA) -konferenssin myötä näemme jälleen joukon otsikoita uudesta diabeteksesta. Jos luet näiden kliinisten tutkimusten yksityiskohdat, löydät paljon viittauksia satunnaistettuihin, kontrolloituihin, kaksoissokkoutettuihin ja yada, yada, yada. Se on paljon ammattikieltä sulatettavaksi. Mitä se kaikki tarkoittaa?
Olemme koonneet seuraavan pohjusteen auttamaan sinua ymmärtämään kaikkea. Tiedot kerätään haastatteluista Bostonin endokrinologin, tohtori Richard Jacksonin kanssa, joka on menestynyt kliinikko ja tutkija, ja osittain kirjasta, jonka kirjoitimme yhdessä vuonna 2007 "Know Your Numbers, Outlive Your Diabetes".
Menetelmätermit
Ensinnäkin, katsotaanpa monia termejä, joita käytetään kuvaamaan tutkimusmenetelmiä, käyttämällä maallikkokieliä selventämään asioita:
Tulevaisuus tarkoittaa, että tutkimukset suunniteltiin ennen niiden mittaamien tapahtumien tapahtumista verrattuna "retrospektiivisiin" tutkimuksiin, jotka suoritetaan "taaksepäin katsomiseksi" ja jo tapahtuneiden tapahtumien tutkimiseksi.
Kontrolloitu tarkoittaa, että on olemassa toinen tutkimusryhmä, samanlainen kuin ne, jotka saivat kokeellisen hoidon, mutta jotka eivät saaneet hoitoa. Tarvitset toisen ryhmän, jotta voit verrata kahden ryhmän tuloksia ymmärtääksesi paremmin hoidon vaikutukset.
Esimerkiksi, jos seurait joukkoa ihmisiä, joita hoidettiin vaaleanpunaisella pillerillä 10 vuoden ajan, saatat huomata, että he saivat keskimäärin 10 kiloa. Onko tämä painonnousu suora vaikutus vaaleanpunaisella pillerillä?
Jos seurasit myös kontrolliryhmää, joka ei saanut vaaleanpunaisia pillereitä, saatat huomata, että heidän keskimääräinen painonnousu oli 20 kiloa.Nyt johtopäätöksesi voivat olla hyvin erilaiset; näyttää siltä, että vaaleanpunainen pilleri voi auttaa ihmisiä pitämään painonsa alhaalla.
Tietenkin, jotta kontrollivertailu olisi hyödyllisintä, ryhmien on oltava vertailukelpoisia kaikilla riskitekijöillä, jotka ovat tärkeitä tutkittavalle aihealueelle. Esimerkiksi tässä haluat tietää, että sama määrä ihmisiä kussakin ryhmässä asuu donitsikaupan vieressä tai että yhtä monta oli aktiivisia kuntokeskusten jäseniä.
Tutkimusryhmien satunnaistaminen tarkoittaa, että tietokoneohjelma osoittaa henkilöt satunnaisesti joko hoitoryhmään tai kontrolliryhmään. Tämä korvaa kaikki tuntemattomat riskitekijät, joita et ehkä ole tunnistanut. Ehkä sinisilmäiset ihmiset painostavat todennäköisemmin kuin ruskeat silmät, ja koska sinua kiinnostaa sinisilmäiset ihmiset, saatat tietämättään määrittää heidät tietämättään enemmän tutkimusryhmään kuin kontrolliryhmään. (Tällöin tajuton ennakkoluuloton vähemmistöihin kohdistui usein historiallisesti.) Satunnaistaminen eliminoi tämän mahdollisuuden.
Sokkoutuminen (tai joskus kutsutaan "peittämiseksi") lisää toisen suojakerroksen puolueellisilta tuloksilta. Ajatuksena on, että tutkittavat eivät todellakaan tiedä saako hoitoa vai ovatko he osa kontrolliryhmää. Edellä olevassa esimerkissä kontrolliryhmä ottaa myös vaaleanpunaisen pillerin, mutta sellaisen, joka on lumelääke (ei sisällä vaikuttavaa ainetta). Kaksoissokkoutetussa tutkimuksessa edes tutkijat eivät tiedä, kuka saa todellista hoitoa kokeilun loppuun saakka, kun "koodi" on rikki, ja tiedot analysoidaan.
Haittatapahtuma on Food and Drug Administrationin (FDA) termi lääkkeen tai laitteen kielteisille vaikutuksille. Tämä voi vaihdella sivuvaikutuksista, kuten sydänvaikutuksista, insuliinipumpun kaltaisen laitteen toimintahäiriöön. Jopa huumeiden ja laitteiden markkinoille tulon jälkeen FDA seuraa haittatapahtumien ilmoittamista julkisella online-hallintapaneelilla.
Tutkimusvaiheet
Seuraavaksi ymmärretään kliinisen tutkimuksen vaiheet pienellä avulla kansallisesta resurssista nimeltä CenterWatch:
Vaihe I
Tähän vaiheeseen sisältyy alustavia tutkimuksia, joihin osallistuu yleensä vain pieni määrä terveitä vapaaehtoisia (20-100). Testaus voi kestää useita kuukausia, ja sen tarkoituksena on arvioida lääkkeen tai laitteen turvallisuutta, ts. Sen vaikutusta ihmisiin, mukaan lukien miten se imeytyy, metaboloituu ja erittyy. Tässä vaiheessa tutkitaan myös mahdollisia haittavaikutuksia.
Vaihe II
Vaihe II on toinen kierros, jossa keskitytään lääkkeen tai laitteen ”tehokkuuteen” tai kykyyn tuottaa haluttu tulos, joka kestää useasta kuukaudesta kahteen vuoteen ja johon osallistuu jopa useita satoja potilaita. Suurin osa vaiheen II tutkimuksista satunnaistetaan ja sokaistetaan, jotta lääkeyhtiö ja FDA saisivat vertailutietoja.
Vaihe III
Tässä vaiheessa satunnaistettuun ja sokkotutkimukseen osallistuu useita satoja - tuhansia potilaita. Tämä laajamittainen testaus voi kestää useita vuosia, ja siinä tarkastellaan perusteellisesti lääkkeen tai laitteen tehokkuutta ja hyötyjä sekä mahdollisten haittatapahtumien määrää. Seitsemänkymmentä- 90 prosenttia lääkkeistä, jotka tulevat vaiheen III tutkimuksiin, suorittavat tämän testausvaiheen onnistuneesti.
Vaiheen III tutkimuksia kutsutaan usein keskeisiksi tutkimuksiksi, koska kun tämä vaihe on valmis, lääkeyhtiö voi edetä pyytämällä FDA: n hyväksyntää lääkkeen markkinoimiseksi.
Vaihe IV
Viimeistä vaihetta kutsutaan usein markkinoinnin jälkeisiksi seurantakokeiksi, koska ne suoritetaan sen jälkeen, kun lääke tai laite on hyväksytty kuluttajien myyntiin. Nämä tutkimukset auttavat valmistajaa vertaamaan lääkettä jo markkinoilla oleviin kilpailijoihin; seurata lääkkeen pitkäaikaista tehokkuutta ja vaikutusta potilaiden elämänlaatuun; ja määrittää terapian kustannustehokkuus suhteessa muihin luokassaan.
Tuloksista riippuen vaiheen IV tutkimukset voivat joskus johtaa huumeiden tai laitteiden poistamiseen markkinoilta tai käyttörajoituksia voidaan asettaa.
Miksi tutkimus voi tuntua ristiriitaiselta
Koska on vaikea suorittaa tutkimusta, joka osuu kaikkiin merkkeihin - laajamittainen, pitkäaikainen, tulevaisuuden, satunnaistettu, kontrolloitu, kaksoissokkoutettu kliininen tutkimus - monissa tutkimuksissa käytetään vähemmän tiukkoja lähestymistapoja.
Tämä on yksi syy siihen, miksi tutkimustiedotteet näyttävät sekavilta ja ristiriitaisilta. Vahingoittaako kahvi terveyttäsi vai auttaako se sitä? Entä alkoholi?
Monet tutkimukset viittaavat siihen, että kohtuullinen alkoholinkäyttö voi vähentää sydänongelmia. Mutta kukaan ei todellakaan tiedä, ja on epätodennäköistä, että voimme pian löytää suuren määrän 40–50-vuotiaita ihmisiä, jotka eivät juo, ja sitten määrätä satunnaisesti jotkut maltilliseen alkoholinkäyttöön seuraavien 5–10 vuoden ajan, ja toiset täydelliseen pidättäytymiseen.
Tutkimuksen sokeuttaminen olisi vielä vaikeampaa: Kuinka jotkut ihmiset voisivat juoda alkoholia tietämättä sitä?
Saat idean; joihinkin kysymyksiin on vaikea vastata varmuudella lopullisten kliinisten tutkimusten avulla.
Tehokkaat viestit diabeteksen perusterveydenhuollosta
Viiden perustavanlaatuisen ja välttämättömän diabetekseen liittyvän terveystestin - A1C, verenpaine, lipidit, mikroalbumiini ja silmätutkimukset - vaikutukset ovat paljon selvemmät. Siellä omistaa ovat olleet laajamittaisia, pitkäaikaisia, prospektiivisia, satunnaistettuja, kontrolloituja kaksoissokkoutettuja (lukuun ottamatta tapauksia, joissa sokeuttaminen oli vaikeaa) kokeita, jotka vahvistivat näiden tekijöiden hallinnan voimakkaat vaikutukset.
Lisäksi Jackson huomauttaa, että kullakin alueella ei ollut vain yksi tai kaksi tai edes kolme tutkimusta, vaan useita tutkimuksia, jotka kaikki tukevat päätelmää, että näiden viiden tekijän pitäminen turvallisella alueella varmistaa, että olet vähentänyt tai jopa poistanut mahdollisuutesi diabeteksen komplikaatioiden kehittymisestä.
