Olemme seuranneet ViaCytea vuosia, kun San Diego -yritys pyrkii kohti menetelmää ihmisen kantasolujen "uudelleenohjelmoimiseksi" kasvamaan uusiksi insuliinia tuottaviksi soluiksi, jotka istutettaisiin pieneen laitteeseen sijoitettuun kehoon - tehokkaasti, toimiva parantaa.
Tämä regeneratiivisen lääketieteen käsite on nähnyt ylä- ja alamäkiä vuosien varrella, mutta ViaCyte osoittaa nyt mielenkiintoista kliinisen tutkimuksen menestystä ja saa höyryä tuoreilla miljoonilla varainhankinnassa.
Huomaa, että tämä kapseloinnin ja saarekkeiden regeneroinnin alue on myös muiden yritysten lähestymistapa, mutta ViaCyte on yksi näkyvimmistä ja usein ylistetyistä työssään JDRF: n kanssa vuosien varrella.
Heidän ajatuksensa on yksinkertainen: regeneroivat saarekesolut, jotka ovat normaalisti haimassa, mutta sijoitettaisiin sen sijaan implantoitavaan laitteeseen kasvattamaan enemmän soluja ja jakamaan insuliinia tarpeen mukaan glukoosipitoisuuden säätelemiseksi. He ovat työskennelleet ensimmäisen sukupolven version, jonka nimi on "PEC-Encap", vuosia käyttäen kantasolupohjaisia haiman "kantasoluja", jotka on kapseloitu niiden siirtolaitteeseen, joka tunnetaan nimellä Encaptra. Se on ollut diabeteksen konferensseissa ja JDRF-tapahtumissa esillä oleva laite, joka herätti jännitystä D-yhteisössämme. Mutta se on vielä kaukana.
Onneksi yritys on varovainen käyttämään "parannuskeinoa" sisältävää terminologiaa, joka saattaa ylittää.
Mutta he edistyvät merkittävästi.
Heidän ADA: n tieteellisissä istunnoissa kesäkuussa 2018 esitetyt kliiniset tutkimustulokset osoittivat kahden vuoden ajan, että ViaCyten potentiaalinen tuote todella toimii. Yhtiö ilmoitti myös huikeasta 165 uudesta patentista vuonna 2018 ja istutti ensimmäiset ihmispotilaat toisen sukupolven tuotteellaan tämän vuoden tammikuussa.
Keskustelimme äskettäin ViaCyten toimitusjohtajan Paul Laikindin ja viestintäjohtajan Eugene Brandonin kanssa viimeisimmistä päivityksistä ja siitä, miten he toivovat laajentavansa hoitonsa laajuutta.
(Tämä kaikki on erittäin ajankohtaista, koska rahoitus Kalifornian regeneratiivisen lääketieteen instituutin (CIRM) kautta, organisaatio, joka on auttanut rahoittamaan ViaCyten työtä vuosien varrella, on mahdollisesti uudistettavissa valtion äänestyksessä ensi vuonna.)
Kaavojen vaihtaminen
Yhtiö on itse asiassa uudistanut mahdollisten parannuskeinojen tuotantolinjaa jatkaessaan kliinisiä tutkimuksia ihmisillä testaamalla tarjonnansa uusia versioita, jotka palauttavat pohjimmiltaan kykymme tuottaa omaa insuliiniamme uudelleen.
Aloitettuaan ensimmäiset ihmiskokeet pari vuotta sitten, ViaCyte sai tietää, että se, mitä se oli pitänyt toisen sukupolven mallinaan, soveltui todella paremmin ensimmäisen sukupolven tuotteena julkaisemiseen. Joten se, joka tunnetaan nimellä “PEC-Direct”, on nyt ensimmäinen. Se edellyttäisi immunosuppressiivisia lääkkeitä ja se rajoitettaisiin noin 10 prosenttiin tyypin 1 potilasta, joilla on suurin riski hypoglykemian tietämättömyydestä ja äärimmäisistä hypoglykemioista toisinaan kutsutun hauraan diabeteksen ja muiden vakavampien komplikaatioiden kautta.
Nyt toisen sukupolven "PEC-Encap" -tuote antaisi teoriassa ViaCytelle mahdollisuuden "hiljentää vieraskehon vastetta" - mikä tarkoittaa vähemmän riippuvuutta immunosuppressiivisista lääkkeistä - mikä tekee siitä sopivan käytettäväksi laajemman tyypin 1 ja jopa insuliinin keskuudessa -tyypin 2 väestön käyttö.
”Aloitimme PEC-Encapilla, koska ajattelimme, että se voisi olla valmiina valmiina, ja jos näin olisi, emme tarvitse PEC-Directiä. Mutta meillä voisi olla se takataskussa tarvittaessa ”, toimitusjohtaja Laikind sanoo. "Kuten opimme, teimme joitain tärkeitä havaintoja ja huomasimme, että olisi parempi tehdä se toisin."
Laikind selittää, että se, mitä he löysivät klinikalta, oli aggressiivinen vieraan aineen vastine laitteen komponenteille, jotka eivät antaneet solujen menestyä tai toimia kunnolla, joten he keskeyttivät tutkimuksen kokeilemaan ja parantamaan sitä enemmän ennen kuin jatkoivat.
Nyt ViaCyte tekee yhteistyötä W.L. -nimisen yrityksen kanssa. Gore & Associates uudemmalla, tehokkaammalla kalvolla, joka päällystää Encaptra-solulaitteen vastustamaan vieraiden aineiden vastetta kehossa. Nämä PEC-Encap-kokeilut alkavat uudelleen vuoden 2019 jälkipuoliskolla.
Samaan aikaan heidän PEC-Direct-tutkimuksensa ovat edenneet sujuvasti. Tämä tarkistettu versio ei estä vieraiden aineiden reaktiota, mutta toimii periaatteessa sen ympärillä käyttämällä suunniteltuja portteja, jotka mahdollistavat solujen suoran verisuonittumisen. Vaikka se vaatii immunosuppressiivisia lääkkeitä, se toimii myös muiden elinsiirtojen kanssa, joita korkean riskin T1: t voivat olla läpi. He ovat suorittaneet ensimmäisen tutkimuskohortin jo ja toinen osa on käynnissä, ja he tarkastelevat annosalueita ja kehoon istutettavia erikokoisia laitteita. He etsivät myös itse laitteen prototyypin optimointia ja keräävät tietoja.
Laikind sanoo, että nämä uudet tiedot voivat olla valmiita esittelemään ADA: n tieteellisissä istunnoissa kesäkuussa 2020.
Geenien muokkaus ja diabetes
Kuten kerroimme syksyllä 2018, ViaCyte ilmoitti yhteistyöstä kansainvälisen biofarmiayrityksen CRISPR Therapeuticsin kanssa geenieditoinnin käyttämiseksi saarekesolujen kapseloinnin täydentämiseksi, mikä voi suojella siirrettyjä beetasoluja väistämättömältä immuunijärjestelmän hyökkäykseltä, joka tavallisesti tappaa ne. Tämä tietysti eliminoisi potilaiden tarpeen ottaa immunosuppressiivisia lääkkeitä, joilla voi olla merkittäviä haittoja ja jotka ovat tähän mennessä olleet suuri este solujen implantoinnille.
Kaksi yritystä totesivat yhdessä: "Uskomme regeneratiivisen lääketieteen ja geenien muokkaamisen yhdistelmän olevan potentiaalia tarjota kestävää, parantavaa hoitoa potilaille, joilla on monia eri sairauksia, mukaan lukien yleiset krooniset häiriöt, kuten insuliinia tarvitseva diabetes."
Joillakin tavoin ViaCyten yhteistyö CRISPR: n kanssa laajenee käsitteeseen siitä, puhummeko tässä "parannuskeinosta"; ViaCyten lähestymistapaa on usein kutsuttu "toiminnalliseksi parannuskeinoksi", koska se korvaisi vain puuttuvat insuliinisolut PWD-kehossa, mutta ei käsittele taudin autoimmuunijuuria. Mutta työskennellessään yhdessä nämä kaksi yritystä voivat mahdollisesti tehdä molempia tavoitellakseen todellisen "biologisen parannuksen".
"Tämän yhteistyön yhdistetty voima on molempien yritysten asiantuntemuksessa", ViaCyten Laikind sanoo.
Hän sanoo, että yhteistyö on vielä alkuvaiheessa, mutta on jännittävä ensimmäinen askel kohti kantasolupohjaisen tuotteen luomista, joka pystyy vastustamaan immuunijärjestelmän hyökkäyksiä - pohjimmiltaan muokkaamalla solujen DNA: ta välttämään hyökkäys. He tapaavat säännöllisesti, jopa viikoittain, ja edistyminen on jo toteutumassa tulevaisuuden työssä, Laikind kertoo meille.
"Uskomme, että meillä on hyvä lähtökohta sille ... Odotuksemme on, että voisimme päätyä tuottamaan useita solulinjoja testattaaksemme päästä päähän paitsi eläinmalleissa myös klinikalla. Useamman kuin yhden rakenteen rakentaminen kliinisiin kokeisiin voi osoittaa, mikä on tehokkain syvä innovaatio. "
Kaikki on erittäin jännittävää, jos vain tutkimusvaiheessa ...
Ja siellä meidän on keskeytettävä hengitys.
Missä on toivoa, siellä hypeä
ViaCyte voi hyvinkin olla ritari kapseloiduissa panssareissa. Heidän toimitusjohtaja tarjoaa riittävän varovaista toivoa. Medialähettiläät - tai ainakaan otsikkokirjoittajat - joutuvat usein harhautumaan puhuessaan mistä tahansa parantamiseen liittyvästä ... (huokaus).
Tuo toivoa vastaan hype-tasapaino ei ole mikään uusi D-yhteisömme kannalta, joten luotamme kaikkiin pitämään odotuksesi kurissa, samalla kun ymmärrämme, että ViaCyten tutkimuksen edistyminen on nykyään melko rohkaisevaa.
Kuten tohtori Jay Skyler kertoo viimeisimmässä Diabetologica aiheesta, "hype ja toivo eivät sulje pois toisiaan". Siksi jätämme sinulle loistavan luettelon varoituksista, jotka on pidettävä mielessä, kun raportoimme (tai luemme) "diabeteksen läpimurtoja":
