Monille meistä yksi pelottavimmista mahdollisista diabeteksen komplikaatioista on näköhäviö - tietäen, että riippumatta siitä, kuinka hyvin hoidamme verensokereitamme, ei ole mitään takeita siitä, ettemme joskus näe jonkinlaista silmäsairautta. Vaikka injektiot ja laserkäsittelyt auttavat etenemisen pysäyttämisessä, tällä hetkellä mikään ei pysty palauttamaan näköä, kun se menetetään diabeteksen seurauksena.
Tutkijoiden ja asiantuntijoiden yhteistyö toivoo muuttavan tilanteen uudella tutkimusaloitteella nimeltä “Restoring Vision: A Moonshot Initiative”, jota johtaa JDRF, Mary Tyler Mooren aviomiehen S. Robert Levinen ja silmäterveyden alan avaintutkijoiden kanssa. Marraskuu on sekä diabeteksesta tiedottamisen kuukausi että diabeteksen silmäsairauskuukausi, joten se on todella ajankohtainen aloite.
Tavoitteena on muuttaa ymmärrystä ja työkaluja, jotka meillä on diabetekseen liittyvistä silmäsairauksista, sekä ennaltaehkäisyyn että näön uudistamiseen sairastuneille PWD: lle (diabeetikoille).
"Tämä on kuun laukaus, jotta voimme palauttaa näkemyksen menettäneille", sanoo tohtori Sanjoy Dutta, JDRF: n tutkimus- ja kansainvälisten kumppanuuksien varapuheenjohtaja. "Tätä sanaa ei käytetä vain siksi, että se on seksikäs, vaan koska tämä on erittäin haastavaa. Emme ole hämmentyneitä, mutta tämä on erittäin kunnianhimoinen tavoite, ja tällaisen sinkkiminen vie paljon. "
Myöhäisen Mary Tyler Mooren innoittamana
Ajatus aggressiivisuudesta tähän vaikeaan tehtävään tuli äskettäin tapa kunnioittaa edesmennyttä T1-puolestapuhujaa ja näyttelijä Mary Tyler Moorea, joka jätti vuosikymmeniä kestäneen diabeteksen perintönsä tekemällä työtä JDRF: n kanssa ja sen ulkopuolella. Hän kuoli vuoden 2017 alussa, ja on yleistä tietoa siitä, että hän vietti elämänsä loppuvuodet näön menetykseen tyypin 1 diabeteksen komplikaationa.
Hänen aviomiehensä, tohtori S. Robert Levine, otti kuolemansa jälkeen yhteyttä JDRF: ään halunaan tehdä jotain työn eteenpäin viemiseksi tällä tärkeällä alueella. Aloitus alkoi tammikuussa 2018 (joka sattui olemaan Maryn yhden vuoden vuosipäivä), kun JDRF ja Mary Tyler Moore ja S. Robert Levine -säätiö pitivät ensimmäisenlaisen aivoriihi-työpajan, johon kuului lukuisia muita orjia ja kumppaneita ympäri maailmaa.
"Vuosikymmeninä Mary työskenteli JDRF: n kanssa helpottaakseen tyypin 1 diabeteksen taakkoja muille, T1D: llä oli tuhoisa vaikutus hänen elämäänsä, mikä varasti hänen ilonsa ja itsenäisyytensä johtuen merkittävästä näköhäviöstä diabeteksesta johtuvasta silmäsairaudesta", Levine sanoi. ”Tämä kuutamo on omaisuuden palauttaminen, jonka rakkaamme ovat menettäneet heikkonäköisyyden vuoksi. Näiden tavoitteiden saavuttaminen vaatii halukkuutta avata ovet uudelle ajattelulle, ottaa riskejä, jakaa erilaisia resursseja, luoda toteutettava suunnitelma ja toteuttaa yhdessä erityisiä toimia. Jos voimme tehdä tämän, olen varma, että näemme Marian näkemyksen parannuksesta tähän diabetekseen liittyvään komplikaatioon. "
Joitakin tärkeimpiä asioita D-silmäsairaudesta:
- Noin 40-45% T1D-potilaista kehittää jonkinlaista silmäsairautta, johtaako se näön menetykseen vai ei. Viimeaikaiset tutkimukset vuodelta 2018 osoittavat, että maailmanlaajuinen tilanne on ~ 35% kaikista PWD: stä, joilla on siihen liittyviä silmäsairauksia.
- Vaikka se on johtava sokeuden syy työikäisillä aikuisilla, D: hen liittyvä silmäsairaus ei aina johda näön menetykseen, jos kyseessä on vähemmän vaikuttava diabeteksen retinopatia.
- Hoitoa ei kuitenkaan ole olemassa kliinisten vaikutusten kumoamiseksi, ja suurin osa tähän mennessä tehdyistä tutkimuksista on keskittynyt ensisijaisesti ennaltaehkäiseviin hoitoihin varhaisessa vaiheessa ennen näön menetystä.
Tiedän henkilökohtaisesti, kuinka pelottavaa tämä voi olla, koska minulla diagnosoitiin lievä retinopatia jo 20-luvun puolivälissä ja olen työskennellyt sen hallitsemiseksi parhaan mahdollisen BG-kontrollin ja terveellisemmän elämäntavan kautta vuosien ajan. Onneksi retinopatiani ei ole edennyt pisteeseen, jossa tarvitaan nyt mitään muuta - vaikka se kauhistuttaa minua luuhun joka kerta kun ajattelen sitä.
Siksi tämä aloite on niin pirun tärkeä D-yhteisömme kannalta.
Vision palauttaminen: tärkeä moonshot
Tammikuussa 2018 järjestetyssä aivoriihi-työpajassa kokoontui yli 50 globaalia diabetekseen liittyvien silmäsairauksien asiantuntijaa sekä monia diabeteksen ulkopuolisia asiantuntijoita - lääkäreitä, solubiologeja, teknologian kehittäjiä, kliinisiä tutkijoita, voittoa tavoittelemattomia organisaatioita ja hallitusta. Tämä kokous johti alustavan suunnitelman kehittämiseen eteenpäin siirtymiseen, mutta meille kerrotaan, että yhteenveto ei ole vielä valmis, ja todennäköisesti se kiertää tieteellisissä lehdissä vuodesta 2019 alkaen.
He keskustelivat korkealla tasolla tästä:
- rajata tärkeimmät tekijät, jotka johtavat visuaaliseen menetykseen T1D: ssä
- tunnustamalla nykyisen diagnostiikan ja hoitojen rajat
- analysoimalla kehityksen nykyaikaisten lähestymistapojen maisemaa näön palauttamiseksi
- oppiminen seuraavan sukupolven lähestymistavoista muilla sairausalueilla
- tunnistetaan uudet lähestymistavat, joilla on mahdollisuus kääntää diabetekseen liittyvä silmäsairaus edistyneistä vaiheista alkaen
- luodaan priorisoitu luettelo lähestymistavoista, jotka perustuvat mahdollisiin vaikutuksiin ja toteutettavuuteen
Jos olet perehtynyt termiin moonshot, tiedät, että se viittaa rohkeisiin, tutkiviin, uraauurtaviin projekteihin, jotka usein toteutetaan pelkästään sen vuoksi, että yritetään saavuttaa lähes mahdotonta - odottamatta lähiajan kannattavuutta tai hyötyä.
Sen pitäisi kertoa meille jotain siitä, mitä tämä asiantuntijaryhmä uskoo vastustavansa. Mutta selvästi vallitsee yksimielisyys siitä, että nykyiseen suhtautumiseen diabetekseen liittyvään silmäsairauteen VOI ja PITÄÄ tehdä enemmän.
"Kun kysyt diabetesta sairastavilta potilailta, mitä he pelkäävät eniten, se menettää näönsä", kertoi tohtori Thomas Gardner, JDRF: n Restoring Vision -työpajan puheenjohtaja, joka on oftalmologian ja visuaalisten tieteiden professori Michiganin yliopiston lääketieteellisessä koulussa. "Lisätutkimukset ovat välttämättömiä hoidon aukkojen täyttämiseksi ja ymmärtämään perusteellisesti, miksi diabetes vaikuttaa näön menetykseen ja miten voimme kääntää sen."
Epäilemättä, tohtori Gardner.
Vaikka yllä oleva luettelo "tavoitteista" voi olla tässä vaiheessa melko korkeatasoinen ja abstrakti, on jo olemassa myös joitain mielenkiintoisia ideoita konkreettisemmasta toiminnasta:
- elinluovutusohjelma erityisesti niille, jotka ovat kehittäneet tai kokeneet diabetekseen liittyvän silmäsairauden, mukaan lukien retinopatia (jotain JDRF: n elinten luovutukseen tarkoitetun nPodin tapaan)
- mahdollisesti käyttämällä kantasoluja verkkokalvon toiminnan ja silmäkudoksen elvyttämiseen siellä, missä se on kadonnut
- tekniikkaa voitaisiin käyttää helpottamaan näkövammaisten ihmisten elämää - esimerkiksi sallimaan heidän lukea 10-15 sanaa minuutissa nollan sijasta tai liikkua kotonaan törmäämättä huonekaluihin ja kävellä navigoinnin ulkopuolella valo ja pimeys täydellisen pimeyden sijasta
- geeniterapia, joka antaa mahdollisuuden saavuttaa nämä virstanpylväät ja parantaa elämää, ilman "parantavaa" näön menetystä PWD: lle, joka on menettänyt sen. Tätä tutkimusta tehdään jo Isossa-Britanniassa tohtori Peter Coffeyn työn kanssa.
JDRF: n tohtori Dutta kertoo meille, että tähän uuteen aloitteeseen liittyy paljon toivoa, mutta pallon eteenpäin vieminen vie aikaa - ja huomattavaa rahoitusta. Mary Tyler Mooren ja S. Robert Levine -säätiön lisäksi JDRF työskentelee muun muassa Kansallisen silmäinstituutin, Sokeuden ehkäisyn tutkimuksen ja New Yorkin kantasolujen säätiön sekä lääkeyritysten, datapelaajien, kuten Google- Verily ja Onduo, Glooko ja IBM Watson koneoppimisrintamalla ja monet muut.
"On keinoja, joilla voimme tehdä paljon enemmän kuin tällä alalla, kaikki tekoälyn ja koneoppimisen kehitys. Siitä lähtien koomme yhtenäisen strategian yhteen ja asetamme pohjan enemmän eteenpäin ", Dutta sanoo.
Seuraavan vuoden aikana hän odottaa lisää keskustelua tästä aloitteesta ja myös tarkempia kohderyhmiä tietyillä aloilla - esikliinisestä tutkimuksesta, rahoitusnäkökohdista, resursseista ja kliinisten tutkimusten suunnittelusta.
Matkan varrella Dutta sanoo, että potilasyhteisömme palaute on kriittistä arvioitaessa elämänlaadun (QoL) toimenpiteitä ja mitä yhteisön jäsenet haluavat nähdä tällaisesta tutkimusaloitteesta.
"Emme tiedä, mikä aikataulu voi olla tässä, mutta se ei ole vain kahden vuoden suunnitelma ... tämä vie aikaa", hän sanoo. "Meidän on valmistauduttava tähän ja emme halua epäonnistua alusta alkaen."
Olemme innoissamme siitä, että tämä tapahtuu jo toimintasuunnitelman laatimisen alkuvaiheessa. Varsinkin meille kaikille, jotka olemme kokeneet retinopatiaa ja muita näköhäviön muotoja, se on hyvin henkilökohtainen asia, ja odotamme innolla kuulevamme, mikä toteutuu kauan!
