Lennolla, joka ei ollut kauan sitten, törmäsin a Aika aikakauslehden tarina geenien muokkaamisesta ja mahdollisesta tulevaisuudesta, jossa ihmiset voisivat leikata DNA: n huonot osat välttääkseen diabeteksen ja sen komplikaatioiden kaltaiset terveysolot.
Tämä saattaa tuntua futuristiselta otokselta tutkimuksen nykytilasta, mutta ei ole helppo ajatella, että se voisi olla mahdollista jonain päivänä pian. Itse asiassa työ on jo käynnissä geenien muokkauksen käyttämiseksi tutkimuksessa kohti "biologista" diabeteksen parannuskeinoa. Ihan totta!
18. syyskuuta kansainvälinen biolääkeyhtiö CRISPR Therapeutics ja San Diegossa toimiva regeneratiivisen medtech-yritys ViaCyte ilmoittivat yhteistyöstään geenien muokkauksen avulla saarekekoteloiden täydentämiseksi, mikä voi suojella siirrettyjä beetasoluja väistämättömältä immuunijärjestelmän hyökkäykseltä, joka tavallisesti tappaa heidät pois.
Muista, että ViaCyte on startup, joka on työskennellyt vuosia implantoitavassa laitteessa, joka kapseloi äskettäin kehitetyt insuliinia tuottavat solut, jotka voivat tarttua ihmisen elimistöön aloittaakseen taas glukoosin ja insuliinin säätelyn. Heidän Encaptra-laitteensa on tehnyt otsikoita ja herättänyt paljon jännitystä D-yhteisössä, varsinkin kuluneen vuoden aikana, jolloin ViaCyte sai lopulta FDA: n OK ensimmäisiin ihmisiin liittyviin kliinisiin tutkimuksiinsa.
Mukaan Aika, viisivuotinen konsepti CRISPR-Cas9 “muuttaa tutkimusta sairauksien hoitamiseksi, mitä syömme ja kuinka tuotamme sähköä, polttoainetta autojamme ja jopa säästämme uhanalaisia lajeja. Asiantuntijat uskovat, että CRISPR: ää voidaan käyttää ohjelmoimaan solut uudelleen paitsi ihmisissä myös kasveissa, hyönteisissä - käytännössä missä tahansa planeetan DNA: ssa. "
Vau! Nyt työskennellessään yhdessä nämä kaksi yritystä toteavat: "Uskomme regeneratiivisen lääketieteen ja geenien muokkaamisen yhdistelmän olevan potentiaalia tarjota kestäviä, parantavia hoitomuotoja potilaille monissa eri sairauksissa, mukaan lukien yleiset krooniset häiriöt, kuten insuliinia tarvitseva diabetes."
Mutta kuinka todellinen tämä on? Ja kuinka paljon toivoa meidän PWD: n (diabeetikkojen) pitäisi ripustaa geenien muokkaamisen käsitteeseen taudin lopettamiseksi?
DNA: n ohjelmointi uudelleen
Geenien muokkaamisen idea on tietysti pyrkiä "ohjelmoimaan uudelleen DNA: n" - elämän peruselementit.
MIT: n ja Harvardin laajan instituutin tutkijat kehittävät työkalua, joka voi ohjelmoida uudelleen, kuinka DNA: n osat säätelevät ja ilmaisevat itseään - mahdollisesti avaamalla tietä geenien manipuloinnille kroonisten sairauksien estämiseksi.
Kaiken tämän suhteen on eettisiä näkökohtia. Yhdysvaltain kansainvälinen komiteaKansallinen tiedeakatemia (NAS) ja Kansallinen lääketieteellinen akatemia Washington DC: ssä julkaisivat alkuvuodesta 2017 raportin, joka antoi pohjimmiltaan keltaisen valon jatkaa alkiongeenien muokkaustutkimusta, mutta varoittavasti ja rajoitetusti. Raportissa todettiin, että tällainen tuleva ihmisen geenien muokkaus saatetaan sallia jonain päivänä, mutta vasta paljon enemmän riski-hyöty-tutkimusten jälkeen ja "vain pakottavista syistä ja tarkassa valvonnassa".
Kuka tahansa arvaa, mitä se voi tarkoittaa, mutta yksi ajatus on, että se voisi rajoittua pariskunnille, joilla molemmilla on vakava geneettinen sairaus ja joiden ainoa viimeinen keino saada terve lapsi voisi olla tällainen geenien muokkaus.
Mitä tulee geenien muokkaamiseen sairaiden potilaiden soluissa, kliiniset tutkimukset ovat jo käynnissä HIV: llä, hemofilialla ja leukemialla. Geeniterapian nykyiset sääntelyjärjestelmät ovat riittävän hyviä valvomaan tätä työtä, komitea totesi, ja vaikka geenien manipulointia "ei pitäisi edetä tällä hetkellä", valiokunnan paneeli totesi tutkimusten ja keskustelujen jatkuvan.
Tämäntyyppinen geenien muokkaustutkimus on meneillään monilla rintamilla, mukaan lukien jotkut diabeteksen spesifiset projektit:
- CRISPR-tutkimuksen avulla tutkijat ovat korjanneet hiirien Duchennen lihasdystrofian geneettisen vian ja deaktivoinut sioissa 62 geeniä, jotta eläimissä kasvaneet elimet, kuten sydänventtiilit ja maksakudos, eivät hylätään, kun tutkijat ovat valmiita siirtämään ne ihmiset.
- Tämä tarina joulukuussa 2016 kertoo, että Lundin yliopiston diabeteskeskuksessa Ruotsissa tutkijat ovat käyttäneet CRISPR: ää "sammuttamaan" yhden geeneistä, joiden uskotaan vaikuttavan diabeteksen aiheuttajaan, vähentävän tehokkaasti beetasolukuolemaa ja lisäämällä haiman insuliinituotantoa. .
- New Yorkin Memorial Sloan Kettering Cancer Centerissä biologi Scott Lowe kehittää terapioita, jotka kääntävät kasvainsolujen geenit päälle ja pois päältä helpottamaan immuunijärjestelmän tuhoamista.
- Malarian tutkijat tutkivat useita tapoja, joilla CRISPR-tekniikkaa voidaan käyttää hyttysten manipulointiin, jotta ne eivät todennäköisesti välittäisi maladiaa; sama tapahtuu hiirillä, jotka välittävät Lyme-tautia aiheuttavia bakteereja.
- Tässä vuoden 2015 tutkimuksessa todetaan, että tämän tyyppinen geenien muokkaustyökalu tarkentuu ja auttaa meitä ymmärtämään paremmin diabetesta tulevina vuosina, ja tuore maaliskuussa 2017 julkaistu tutkimus osoittaa lupauksen geeniterapialla tätä tekniikkaa käyttämällä T1D: n mahdollisesti parantamiseksi jonain päivänä ( !), vaikka sitä on toistaiseksi tutkittu vain eläinmalleissa.
- Jopa Bostonissa sijaitseva Joslin Diabetes Center on kiinnostunut tästä geenin muokkauskonseptista ja pyrkii luomaan ydinohjelman, joka keskittyy tällaiseen tutkimukseen.
Myös diabeteksen tutkimuksen alalla TrialNetin kaltaiset ohjelmat etsivät aggressiivisesti tiettyjä autoimmuunibiomarkkereita jäljittämään T1D: n genetiikkaa perheiden kautta varhaisen hoidon ja jopa tulevan ehkäisyn kohdentamiseksi.
Sillä välin näiden uusien geenien muokkausmenetelmien on raportoitu olevan potentiaalia parantaa elintarviketuotantoon tarkoitettujen eläinten - esimerkiksi sarvettoman nautaeläimen, afrikkalaiselle sikarutolle tai sian lisääntymis- ja hengitystiesviruksille resistenttien sikojen - terveyttä ja hyvinvointia ja muuttaa ruokakasvien erityispiirteitä tai sienet, kuten esimerkiksi ruskistamattomat sienet.
Biologinen vs. toiminnallinen parannuskeino diabetekselle
Ennen yhteistyötä CRISPR: n kanssa ViaCyten lähestymistapaa kutsuttiin "toiminnalliseksi parannuskeinoksi", koska se pystyi korvaamaan vain puuttuvat insuliinisolut PWD-kehossa, mutta ei käsittelemään taudin autoimmuunijuuria. Mutta työskennellessään yhdessä he voivat tehdä molempia tavoitellakseen todellisen "biologisen parannuksen".
"Tämän yhteistyön yhdistetty voima on molempien yritysten asiantuntemuksessa", ViaCyten toimitusjohtaja tohtori Paul Laikind kertoo meille.
Hän sanoo, että yhteistyö on vielä alkuvaiheessa, mutta on jännittävä ensimmäinen askel kohti kantasolupohjaisen tuotteen luomista, joka voi vastustaa immuunijärjestelmän hyökkäyksiä - pohjimmiltaan muokkaamalla solujen DNA: ta immuunijärjestelmän hyökkäyksen välttämiseksi.
OK, emme voi olla huomaamatta, kuinka tämä kaikki muistuttaa romaania Uusi uljas maailma ja suunnittelijavauvojen kiista, joka saa miettimään etiikkaa: Onko oikein sekaantua näkökohtiin ihmiskunnan ihmisistä, joista emme pidä, pyrkiä terveyden "täydellisyyteen"?
Ei mennä liian syvälle politiikkaan tai uskontoon täällä, mutta haluamme selvästi, että parannuskeino diabetekselle ja muille sairauksille. Olemme kuitenkin halukkaita (tai vaaditaanko) "pelaamaan Jumalaa" päästäkseen sinne? Ajattelua, olla varma.
.jpg)
