UUTISET: FDA hyväksyy ensimmäisen nenän glukagonin! (Neulaton hätähoito)

Valtavat uutiset niille meistä, joiden elämä riippuu insuliinista: Vuosien tutkimus- ja kehitystyön sekä yhteisön ennakoinnin jälkeen meillä on nyt uusi glukagonimuoto, hätätilanteessa oleva verensokeria kohentava aine, joka voidaan yksinkertaisesti suihkuttaa nenään eikä vaatia monimutkaista sekoitusta pakki ja pelottavan suuri neula, jolla sivullisten on puukottava sinua.

Huomionarvoista on, että tämä on ensimmäinen uudenlainen glukagonityyppi, jonka olemme nähneet sen jälkeen, kun tavanomaiset injektoitavat hätäpaketit otettiin käyttöön vuonna 1961!

FDA ilmoitti 24. heinäkuuta hyväksyvänsä uuden intranasaalisen glukagonin, joka tunnetaan nimellä Baqsimi (enemmän nimestä hetkessä), jonka on valmistanut lääkejätti Eli Lilly. Kyseinen yritys on tietysti merkittävä insuliininvalmistaja, mutta se tarjoaa myös yhden kahdesta tällä hetkellä saatavana olevasta monivaiheisesta, ruiskeena annettavasta glukagonista (toinen on Novo Nordisk).Alun perin kanadalaisen biomedialan yrityksen kehittämä Lilly osti uuden nenän glukagonin vuonna 2015, ja se on ollut myöhäisissä kliinisissä tutkimuksissa sen jälkeen, kun se toimitettiin sääntelyviranomaisille vuosi sitten kesäkuussa 2018.

Vaikka voi tuntua hieman dramaattiselta kuvata tätä uutta lääkettä "historialliseksi" ja "pelinmuutokseksi", se on varmasti virstanpylväs yhteisöllemme, koska se on ensimmäinen uudenlainen glukagonityyppi, joka on tullut markkinoille sen jälkeen, kun alkuperäiset injektoitavat lomakkeet otettiin melkein käyttöön kuusi vuosikymmentä sitten. Itse asiassa Lillyn uusi tuote on saatavana elokuussa 2019 alkaen. Se on ensimmäinen kolmesta uudesta glukagonimuodosta, joiden odotetaan tulevan markkinoille lähitulevaisuudessa, mikä luo pohjan uusille glukagonin käyttötavoille.

JDRF: n toimitusjohtaja tohtori Aaron Kowalski, joka asuu itse T1D: n kanssa, antoi seuraavan lausunnon: "Tämä on tärkeä askel kohti enemmän hoitoja tyypin 1 diabeteksen komplikaatioiden torjumiseksi. Tähän asti monimutkaiset glukagoninjektiot, jotka antavat useita vaiheita, olivat ainoa käytettävissä oleva hoito ihmisille, joilla oli vaikea hypoglykemia. Nenän glukagonin antaminen on paljon vähemmän invasiivinen ja yksinkertaistettu prosessi, joka voi säästää kriittisiä hetkiä hätätilanteessa, varsinkin jos henkilö menettää tajuntansa. JDRF on kiitollinen FDA: lle päätöksestään ja kannattaa edelleen uusien hoitojen tuloa markkinoille, jotta T1D-potilaat voivat paremmin hallita sen komplikaatioita ja elää onnellisempaa ja terveellisempää elämää. "

Baqsimi-nenäsumute: perusteet ja miten se toimii

Muistutuksena on, että glukagoni on hormoni, joka saa maksan vapauttamaan glukoosia hyvin nopeasti verensokeritason nostamiseksi. Tunnetut punaiset ja oranssit monivaiheiset glukagonipaketit ovat olleet tähän mennessä ainoat vaihtoehdot (ja Lilly sanoo tarjoavansa niitä edelleen).

Tässä on tilannekuva tästä uudesta Baqsimi-tuotteesta, mukaan lukien kustannukset ja glukagonimarkkinoiden edut:

• Käyttövalmis annostelija: Tämä on 3 mg: n annos glukagonia, joka on tarkoitettu kertakäyttöön ja joka on sijoitettu pienikokoiseen, kannettavaan käyttövalmiiseen muoviannostelijaan. Koko annos on käytetty käyttäessäsi, joten tämä ei salli miniannostusta (mikä ei ole vielä FDA: n OK, mutta monet potilaat tekevät sen ulkopuolelta käyttäen perinteistä injektoitavaa glukagonia). Mielenkiintoista on, että annostelijan on itse asiassa kehittänyt Illinoisissa toimiva yritys AptarGroup, joka valmistaa tämän Unidose-laitteen useille jauhemaisille lääkkeille paitsi glukagonin ja diabeteksen lisäksi.

• Annostus: Annostelijan kärki työnnetään sieraimeen ja painat / puristat pienen männän laitteen pohjassa vapauttaaksesi Foxox-annoksen glukagonikuivaa jauhetta nenään. Tämä glukagon imeytyy sitten nenäontelon vuoraukseen, jossa se alkaa toimia välittömästi. Sisäänhengitystä, haistamista tai syvähengitystä ei tarvita - erityisen tärkeää, jos PWD (diabeetikko) on tajuton tai ei ole täysin tietoinen tapahtumasta. Katso Lillyn online-käyttöopas täältä.

• Pieniannos: Ei Baqsimin kanssa, Lilly sanoo. Tämä on kerran tehty annostelija, jossa käytät koko 3 mg: n annosta kerralla. Painat mäntää, kunnes vihreä viiva katoaa, mikä osoittaa, että 100% annoksesta on annettu. Yritys sanoo, että se ei ole tähän mennessä tutkinut glukagonin miniannostusta, koska se on keskittynyt tähän helpommin käytettävään pelastusglukagoniin.

• Kylmällä tai ruuhkautumisella: Kyllä, se toimii, vaikka sinulla olisi tavallinen kylmä ja / tai nenän tukkoisuus ja otat lääkkeitä kyseisiin oireisiin. Kliinisten tutkimusten tulokset osoittavat, että tämä glukagon on yhtä tehokas näissä tilanteissa.

• Kliiniset tiedot: Tutkimuksista puhuen, kahdessa kliinisessä tutkimuksessa, joihin osallistui 83 ja 70 diabetesta sairastavaa aikuista ja joissa Baqsimi-annosta verrattiin kerta-annokseen injektoitavaa glukagonia, Baqsimi oli merkittävästi tehokkaampi. Se alkoi toimia muutamassa minuutissa ja nosti verensokeritasoja kokonaan 15-30 minuutin kuluessa. 48 yli 4-vuotiaalla potilaalla tehdyssä pediatrisessa tutkimuksessa havaittiin samanlaisia ​​tuloksia.

• Lapset ja aikuiset: Baqsimi on hyväksytty sekä aikuisille että 4-vuotiaille ja sitä vanhemmille lapsille. Myös alle 4-vuotiaille lapsille tehdään meneillään olevia turvallisuutta ja tehoa koskevia tutkimuksia. Lilly sanoo, että sama 3 mg: n annostus on turvallista mille tahansa iästä riippumatta, olipa kyseessä täysikasvuinen mies tai pieni lapsi.

• Sivuvaikutukset: Ei ole merkittäviä varoituksia mustasta laatikosta, mutta mahdolliset haittavaikutukset heijastavat monia ruiskeena annettaviin glukagonituotteisiin sisältyvistä - vetiset silmät, silmien punoitus ja kutina, pahoinvointi, oksentelu, päänsärky jne. ja muut lääkkeet, jotka voivat vaikuttaa Baqsimin tehokkuuteen, mukaan lukien insulinooma tai feokromosytooma, ja beetasalpaajat tai indometasiinilääkkeet. Häiritseviä aineosia ovat betadex ja dodekyylifosfokoliini. Koska alkoholi voi heikentää glukagonin tehokkuutta (johtuen maksan tarpeesta käsitellä alkoholia vs. glukoosin polkumyynti), se on edelleen mielessä pidettävä asia Baqsimia käytettäessä.

• Varastointi: Kestoaika on 18 kuukautta - 2 vuotta, ja Lilly sanoo, että se pyrkii pidentämään kyseistä viimeistä käyttöpäivää. Baqsimivdo ei vaadi jäähdytystä, ja se tulisi säilyttää korkeintaan 86 astetta. Se on pakattu kutistemuoviputkeen, ja sinun on pidettävä sitä putkessa ennen käyttöä. Lilly sanoo, että altistuminen kosteudelle voi heikentää nenän glukagonin tehokkuutta.

• Saatavuus: Baqsimi myydään apteekeissa elokuussa 2019 alkaen. Resepti vaaditaan, mikä tarkoittaa, että tätä ei ole saatavana käsikaupassa. Tarkempia tietoja pääsystä ja hinnoittelusta on alla.

Niille, jotka ovat kiinnostuneita lisää FDA: n yksityiskohdista Baqsimista, virasto on lähettänyt virallisen kirjeen Eli Lillylle sekä 18-sivuisen etikettidokumentaation tarkistettavaksi.

Turvotus glukagon ylös nenääsi

Muista, että Basqimi on sama nenän glukagon, jonka sain testata prototyyppimuodossa jo vuonna 2014, ennen kuin Lilly osti tuotteen. Kokemukseni oli seuraava:

Kun minut laitettiin insuliinipisaralle pudottamaan glukoosipitoisuuteni 50- ja 40-luvuille, minua kehotettiin antamaan tutkimusglukagoni nenääni. Minusta tuntui, että se alkoi toimia muutamassa minuutissa - varmasti paljon nopeammin kuin normaali injektoitava glukagon, jonka olin pakko käyttää vain kuukausi aiemmin. 15 minuutin kuluessa kaikki matalat tuntemukseni olivat ohi ja CGM: ni ja klinikan sormenjälkilukemat osoittivat, että sokerini olivat nousussa. Muutaman tunnin sisällä kehoni tasot palasivat matalille 200-vuotiaille, missä ne olivat leijuneet ennen kokeilua.

Tietenkin monet muut osallistuivat tuohon oikeudenkäyntiin ja muut vuosien varrella. Meitä kiehtoi myös lopulta nähdä "tosielämän" tutkimukset, jotka osoittavat PWD-potilaiden ja hoitajien helppokäyttöisyyden, jotka saattavat joutua turvautumaan tähän glukagoniin hätätilanteessa. Kaikki tämä osoitti, että tätä nenän glukagonia on paljon helpompi käyttää ja yhtä tehokasta kuin mitä meillä on ollut saatavana kaikkien näiden vuosien ajan.

Nenän glukagoni Baqsimi: Mikä on nimessä?

Se lausutaan nimellä "BACK-see-mee", ja Lilly hankki nimen yhdessä tuotteen kanssa vuoden 2015 hankinnan aikana kanadalaiselta startupilta Locemia Solutionsilta, jonka yrityksen nimi on "matalan verensokerin" ja "hypoglykemian" sekoitus. Meille kerrotaan Basqimi-nimen alkuperäisestä inspiraatiosta Diabetes-yhteisössä käydyistä keskusteluista "kenellä on selkäsi", kun on kyse ihmisistä, jotka auttavat pelottavissa matalan verensokerin hätätilanteissa.

Locemiaa johti Robert Oringer, yrittäjä, jolla on pitkä historia diabeteksella, ja D-Dad itse, jolla on kaksi poikaa, jotka kehittivät T1D: n kuukausittain vuoden 1997 välein. Hänen ansioluetteloonsa sisältyy useita diabeteksen hoitotuotteita, mukaan lukien työ suosittuja Dex4-glukoosivälilehtiä (jotka on nyt lopetettu ainakin Yhdysvalloissa). Hän ja tutkijat alkoivat työskennellä tämän intranasaalisen glukagoniformulaation parissa vuonna 2010.

Ryhmä toivoi lisäävänsä yleistä tietoisuutta hypoglykemiasta ja muuttamaan glukagonin näkemystä, jotta se voisi olla näkyvämpi helposti saatavilla olevilla hoidoilla, kuten defibrillaattorit ja EpiPen ravintoloissa, stadionilla, kouluissa ja muissa julkisissa paikoissa.

"Olen erittäin kiitollinen kaikille, jotka ovat osallistuneet niin monen vuoden ajan tämän hämmästyttävän ja elintärkeän tuotteen kehittämiseen - mukaan lukien pieni, mutta mahtava Locemian tiimimme, kliinisiä tutkimuksia suorittaneet tutkijat, insuliinin käyttäjät, jotka ovat vapaaehtoisia osallistumaan tutkimuksemme, tieteelliset neuvonantajamme, potilasasiamiehemme, sijoittajat ja lukemattomat muut ", hän kirjoitti sähköpostissa.

"Claemia Piche, Locemian perustaja ja toimitusjohtaja, ja minä olemme molemmat kiitollisia Eli Lillyn tiimille, joka tunnusti Baqsimin arvon yli viisi vuotta sitten ja osoitti sitoutumistaan ​​ryhtymällä toimiin sen hankkimiseksi, investoimme edelleen ja tuo se markkinoille. Et voi kuvitella, kuinka monta lahjakasta Lilly-tiimin jäsentä on osallistunut tähän hetkeen ja työskentelee edelleen Baqsimin tuomiseksi maailmaan. Kyllä, Yhdysvallat on ensimmäinen, mutta toivottavasti Kanadalla (missä kehitys tapahtui), Euroopassa ja muissa maissa on Baqsimi saatavilla insuliinin käyttäjille ja niille, jotka rakastavat tai huolehtivat heistä. "

Baqsimi Glucagonin saatavuus ja edullisuus

Lilly kertoo odottavansa, että Baqsimi on saatavilla Yhdysvaltain apteekeissa elokuun loppuun mennessä, ja he ovat jo toimittaneet sen sääntelyvirastoille Kanadassa, Euroopassa ja Japanissa, missä sitä vielä tarkistetaan.

Meille kerrotaan, että Baqsimilla on sama listahinta kuin Lillyn injektoitavalla glukagonin hätäpaketilla: 280,80 dollaria yhdestä annostelijasta ja kaksi pakkausta maksaa 561,60 dollaria.

Se on pettymys.

Monet D-yhteisössä olivat toivoneet, että tämä uusi glukagonimuoto olisi edullisempi sen sijaan, että se olisi yhtä tukematon kuin insuliinipullo Yhdysvalloissa näinä päivinä. Vaikka insuliinin hinnoittelu ja diabeteslaitteiden käyttö ovat olleet viime aikoina uutisissa, glukagonin hinnasta on pidetty vähemmän keskustelua D-yhteisössä ja muualla.

Kun kysyttiin korkeista listahinnoista, Lilly-edustaja kertoi meille, että yritys tarjoaa Baqsimi-säästökortin vuoden 2020 loppuun mennessä kaupallisella vakuutuksella oleville henkilöille 2 Baqsimi-yhden tai yhden kaksi-paketin hankkimiseen niin vähän kuin mahdollista. 25 dollaria. Se on hyvä 12 kuukauden ajan, eli kortti on hyvä vuodeksi ja sitä voidaan käyttää niin monta kertaa kuin saat uuden Baqsimi-reseptin. Heillä on myös ensitäytötarjous, jossa jotkut voivat saada yhden Baqsimi-tuotteen tai 2-paketin ilmaiseksi, ennen kuin säästöohjelma käynnistää uudelleentäytön. Tämä "Got Your BAQ" -ohjelma on tarkoitettu niille, jotka ovat "kelikelpoisia", eli siellä on erityisiä ehtoja. He viittasivat myös muihin säästökortteihin, potilasapuohjelmiin (PAPs) ja heidän Lilly Solutions Centeriin, joka luotiin tarjoamaan taloudellista apua diabeteksen lääkkeille, mukaan lukien insuliini ja glukagon, kelvollisille.

”Ymmärrämme diabeteksen hallinnan taloudelliset vaikutukset perheisiin. Lilly on sitoutunut auttamaan tekemään Baqsimista kohtuuhintaisen ja mahdollisimman monien diabetesta sairastavien ihmisten saataville turvaamalla pääsyn maksajien kanssa ja tarjoamalla edullisia tarjouksiamme ", kertoi Tony Ezell, Lillyn Yhdysvaltain Connected Care and Insulins -yksikön johtaja.

Kysyttäessä, mitä potilasyhteisö on voinut odottaa Lillyltä glukagonin hinnoittelussa, meKaivos kertoi heille selkeästi, että yhteisö näkee tämän hintapisteen todennäköisesti sävykuuroisena, ja se tarkoittaa, että nenän glukagoni on edelleen rajojen ulkopuolella suurelle potilasjoukolle.

Tietenkin jotkut vakuutussuunnitelmat voivat hyvinkin kattaa tämän uuden Baqsimi-glukagonin. Ja kahden paketin vaihtoehto voi antaa ihmisille mahdollisuuden saada kaksinkertainen summa yhdestä yhteispalkasta. Se on kaikki TBD, koska Lilly tekee yhteistyötä vakuutusyhtiöiden ja apteekkien etuuksien johtajien kanssa saadakseen uuden glukagonin sisällytettäväksi muodollisuuksiin.

On myös tärkeää tietää, että kaksi muuta uutta glukagonivalmistetta on parhaillaan töissä ja yksi on tällä hetkellä FDA: n edessä:

• Xeris Pharmaceuticals: Tämä Chicagon yritys on kehittänyt GDA-nimisen kertakäyttöisen hypo-pelikynän, joka jätettiin FDA: lle kesällä 2018.Se on ensimmäisen sukupolven tuote, joka on samanlainen kuin EpiPen, ja FDA todennäköisesti tekee päätöksen Xeris työskentelee myös seuraavan sukupolven version parissa, joka mahdollistaa pieniannostuksen hätähypo-reaktion ulkopuolella.

• Zealand Pharma: Tämä tanskalainen yritys kehittää uuden version nimeltä Dasiglucagon, liukoinen glukagonikaava, jota voidaan käyttää insuliinipumpuissa. Sitä testataan jännittävässä kehitettävässä iLET Bionic Pancreas -sulkujärjestelmässä. Dasiglucagonia kehitetään myös käyttövalmiina pelikynänä, aivan kuten Xeris-muotokerroin. Seelanti sanoo nyt aikovansa jättää vakaan glukagonivalmisteensa FDA: lle vuoden 2020 alussa.

Glucagon Access -palvelun soittaminen

D-yhteisön online-verkossa Baqsimin vastaukset vaihtelevat.

Useimmat ovat yhtä mieltä siitä, että se on varmasti iso uutinen ja ansaitsee juhlan, kun otetaan huomioon uusi helppo toimituslomake. Olemme havainneet joitain huomautuksia siitä, että se voi mullistaa glukagonin näkemisen ja ymmärtämisen yleisössä.

Mutta kohtuuhintaisuus ja pääsy (tai sen puute) on eräänlainen tumma pilvi, ja tämän kaltaiset mielipiteet ovat peräisin pitkäaikaisesta tyypin 1 Chris Wilsonista Kaliforniassa: "Toivon, että Xeris ja / tai Seelanti syö Lillyn lounasta hyllystään pysyvillä nestemäisillä kokoonpanoillaan. . Pelkästään mikroannostelunesteen potentiaali vs. intranasaali avaa MATKALLA enemmän sovelluksia. "

Edunvalvontarintamalla on tunnustettu tarve paremmalle glukagonipolitiikalle - kouluille, sairaanhoitajille ja jopa ensihoitajille. Ehkä nyt ei-injektoitavalla versiolla, joka on uskomattoman helppokäyttöinen, voi tapahtua joitain käytäntömuutoksia, jotta glukagonipelastusautomaatit saadaan enemmän julkisiin paikkoihin ja niille, jotka tarvitsevat niitä eniten.

Olemme puolestamme innoissamme nähdessämme helpomman, lempeämmän tavan hoitaa hypoglykemiatapauksia, ja olemme kiitollisia kaikille tutkijoille ja johtajille, jotka ovat saaneet tämän tapahtumaan.

Toivomme samalla, että Lilly kuuntelee tätä palautetta, jossa vaaditaan apua kohtuuhintaisuuksien glukagonihoidon kohtuuhintaisuuden ja saatavuuden kannalta.